【盘点】2025年Q1基因疗法IND汇总

在生物医药领域，基因疗法以其革新性的治疗理念和潜在的治愈能力，成为攻克疑难病症的希望之光。2025 年 1 月至3 月，全球基因疗法领域持续升温，多个新药临床试验申请（IND）获批，为基因疗法的发展注入了新动力，也为众多患者带来了福音。

·Solid 生物科学公司 SGT-212

1月7日，Solid 生物科学公司宣布，美国食品药品监督管理局 (FDA) 批准基因疗法 SGT-212 治疗 Friedreich 共济失调的新药临床研究 (IND) 申请。这是针对 Friedreich 共济失调的中枢神经系统和心脏表现的唯一一个全长共济蛋白替代基因疗法候选疗法。Friedreich 共济失调是一种由破坏共济蛋白产生的共济蛋白基因缺陷导致的遗传性、退化性多系统疾病，会导致进行性神经系统损伤、运动问题和心脏功能障碍 ，心脏并发症是患者死亡的主要原因。

SGT-212 是一种基于 AAV 的重组基因替代疗法，通过双重给药途径（全身静脉内输注和直接向小脑齿状核内输注）递送全长人类共济蛋白，以增加小脑齿状核和心肌细胞中的共济蛋白治疗水平，有望修复神经元和心肌细胞中潜在的线粒体功能障碍，解决该疾病的神经和心脏表现。

·恒瑞医药子公司 RGL-2201

1月16日，恒瑞医药子公司瑞宏迪医药的首款双靶点 AAV 基因治疗候选药物 RGL-2201 的 IND 获 CDE 默示许可，适应症为拟治疗新生血管性年龄相关性黄斑变性。新生血管性年龄相关性黄斑变性是一种常见的致盲性眼病，主要影响老年人。RGL-2201 通过独特的双靶点设计，有望更精准地作用于病变部位，抑制新生血管的生成，从而改善患者的视力，为该疾病的治疗提供了新的选择。

·信念医药 BBM-D101

1月22日，信念医药的AAV基因治疗候选药物 BBM-D101 注射液获得了 FDA 的新药临床试验申请（IND）批准，用于治疗杜氏肌营养不良症。值得一提的是，前一日该 AAV 基因疗法的 IND 已在国内获得药品审评中心（CDE）受理。杜氏肌营养不良症是一种严重的遗传性肌肉疾病，患者通常在儿童期发病，病情逐渐恶化，严重影响生活质量和寿命。BBM-D101 注射液旨在通过基因替代疗法，将正常的基因递送至患者体内，以弥补缺陷基因的功能，为杜氏肌营养不良症患者带来新的治疗希望。

·拜耳帕金森病基因疗法 AB-1005

2月19日，拜耳全资拥有并独立运营的基因治疗子公司 AskBio 宣布，其用于治疗帕金森病（PD）的基因治疗药物 AB-1005 已获得美国 FDA 授予的再生医学先进疗法（RMAT）认定。AB-1005 是一种基于 2 型腺相关病毒（AAV2）的基因治疗药物，其中包含人胶质细胞源性神经营养因子（GDNF）转基因，可通过神经外科直接注射（MRI 监测的对流增强给药方式）在大脑局部区域实现 GDNF 的稳定和持续表达 。

FDA 认定 AB-1005 符合 RMAT 标准这一决定是在对 AskBio 提供的信息和数据进行审查后做出的，包括 AB-1005 的 1b 期开放标签、非对照研究的临床证据。AskBio 的 1b 期临床研究 36 个月的数据显示，AB-1005 的给药耐受性良好，未出现与产品相关的严重不良事件。

此外，中度 PD 患者在多个与该疾病相关的临床量表上显示出改善或稳定的趋势，轻度 PD 患者组的大多数受试者整体临床状况保持稳定。这一认定不仅是对 AB-1005 治疗帕金森病潜力的认可，也将加速其研发进程，为帕金森病患者带来更多希望。

·Eg427 公司 EG110A

2月21日消息，专注于通过非复制性 HSV-1（nrHSV-1）载体技术开发基因药物，以治疗慢性神经病学疾病的生物技术公司 Eg427，其主打疗法 EG110A 的 IND 申请已于2024年6月获得美国 FDA 的批准，目前正在进行临床试验，这是此类载体用于治疗感觉神经疾病的首个人体试验。

此次融资所获得的资金将支持 Eg427 利用其独特的 Hermes 平台，拓展管线开发多个治疗载体。Hermes 平台能够针对周围及中枢神经系统常见疾病精准递送神经治疗药物，为慢性神经病学疾病患者带来新的治疗可能。

·神济昌华 SNUG01

3月24日，神济昌华（北京）生物科技有限公司宣布，其自主研发的全球首款以 TRIM72 为靶点的基因治疗药物 SNUG01，正式获得美国食品药品监督管理局（FDA）新药临床试验申请（IND）许可，适应症为肌萎缩侧索硬化（ALS，俗称 “渐冻症”）。这一获批意味着该药物将进入 I/IIa 期国际多中心注册临床试验阶段，系统评估其在 ALS 成人患者中的安全性、耐受性及初步疗效。ALS 是一种累及上、下运动神经元的进行性、致死性神经退行性疾病，患者运动、吞咽及呼吸等功能逐渐丧失，中位生存期仅 3 - 5 年，且全球尚无治愈手段。

神济昌华基于清华大学贾怡昌教授实验室在靶点方向的原创性发现，开发出具有全球知识产权的基因治疗药物 SNUG01。该药物以重组腺相关病毒 9 型（rAAV9）为载体，通过鞘内注射（IT）的方式，将人源 TRIM72 基因靶向递送至神经元。临床前动物研究中，SNUG01 展现出显著的神经元保护作用；此前由北京大学第三医院牵头的研究者发起的临床研究，也证实了其良好的安全耐受性，并在疗效指标及生物标志物方面呈现积极信号 。

·贝思奥 BN - 1001 眼用注射液

3月6日，南京贝思奥生物科技有限公司自主研发的基因治疗 I 类创新药 BN - 1001 眼用注射液新增适应症糖尿病性黄斑水肿（DME）获国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）临床试验默示许可。该产品此前用于新生血管性（湿性）年龄相关性黄斑变性治疗已获 CDE 临床试验默示许可。

BN - 1001 眼用注射液采用 AAV 基因治疗策略，是国内外已披露同类产品中剂量最低且能持续稳定表达抗 VEGF 分子的产品，有望实现 “一次治疗，终生治愈”，满足临床需求 。

·健达九州 GA001 注射液

作为2025中关村论坛年会重大科技成果之一，健达九州的 “基于新型光敏蛋白的基因治疗技术” 将于今年进行一期临床试验。其自主研发的 I 类生物新药 GA001 注射液，研究型临床试验首例受试者于 2024 年 1 月完成给药，已完成全部 9 例受试者给药。多数受试者治疗后视力显著改善，部分能识别近距离字母和图案，且未观察到药物相关不良反应。

1月至3月基因疗法 IND 的获批成果，充分展示了该领域的蓬勃发展态势和无限潜力。从罕见病到神经系统疾病，每一项获批都意味着在攻克重大疾病的道路上迈出了坚实一步。

参考资料：公开资料

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