2022年全球眼科新药研发进展！基因疗法是未来用药市场重点

眼科用药新药研发

摩熵医药（原药融云）

2022/10/26

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“金眼科、银外科”算得上是医疗行业公开的秘密，眼科用药现已成为新药研发的黄金赛道。近年来，尽管受到了疫情和集采的影响，国内眼科用药市场仍保持着稳速增长。据药融云统计，2021年中国眼科用药院内市场销售规模达92亿元，同比增长22%，目前2022年H1的销售额已有近30亿元，且高于去年同期，按照这个增长趋势，2022年有望突破百亿元大关。由此可见，国内眼科用药市场仍然呈现出很强的市场需求，前景巨大，具有很大的空间待挖掘。

纵观全球，现共有3000多个在研的眼科新药项目，其中活跃的有1200+个。活跃的在研靶点为VEGF相关、PGF（前列腺素F2α）、GCCR（糖皮质激素受体）等，以及一些未上市药物的潜力靶点NF-κB（核因子-κB）和TEK酪氨酸激酶受体等。这其中，哪些项目最有可能获得未来市场青睐？企业开发方向应当如何确定？

近期，药融云分享了最新2022年眼科行业专题报告《中国眼科行业产业现状与未来发展白皮书》，聚焦全球在研的眼科治疗新药、适应症与靶点分布、以及未来发展等，助力企业定位开发方向与锁定潜力项目。

一、眼科新药研发如火如荼

1.全球眼科新药研发进展

2014年至今，全球共有123个眼科药物研发成功，在各国获批生产销售。与此同时，也有更多的药企携新药陆续加入眼科这个黄金赛道中。据药融云数据库显示，目前全球在研的眼科新药共有238个未进入临床状态，其中药物发现阶段的眼科新药共有57个，属于临床前的产品共181个。在处于临床试验阶段的新药中，二期临床的产品数量最多，有67个。

全球眼科新药研发阶段药物数量（2014年-2022年9月14日）

截图来源：药融云全球药物研发数据库

2.中国眼科新药研发进展

中国眼科新药研发有望追赶国外，供给的缺乏不断改变。由于眼科疾病相关基础研究进展缓慢，关于药物的研发，中国主要集中在新工艺和新剂型上。据药融云数据统计，自2014年以来，全球共有152个眼科药物批准上市，其中在中国上市的有59个，涉及国内研发企业19家，包括兰州生物制品、天士力、成都康弘药业、浙江我武等。当前，国内企业生产的新型眼科药物仍然稀缺，适应主要症集中于青光眼和高眼压症。

根据药融云数据库显示，2014年至今，中国共有234个眼科新药，其中处于药物发现阶段的药品共有15个，处于临床前阶段的药品数量为61个，临床阶段而言，II期临床的产品最多，达到47个。

中国眼科新药研发阶段药物数量（2014年-2022年9月14日）

截图来源：药融云全球药物研发数据库

3.国内眼科上市公司哪家强

目前国内眼科上市公司共有4家，根据药融云上市企业2021年报数据库，成都康弘药业的年营收最高；净利润率最高的则是亿胜生物；研发投入及销售费用率来看，最高的还是康弘药业。康弘药业无疑是国内眼科上市公司中的佼佼者，其研发的抗VEGF药康柏西普2021年的销售额为12亿人民币，在我国院内眼科用药市场热销品种中名列TOP2。（《2022年眼科用药TOP10品种出炉！百亿黄金赛道，迎来最新加码》）。

国内眼科上市公司各类费用对比

截图来源：药融云《中国眼科行业产业现状与未来发展白皮书》

二、在研眼科新药适应症、靶点分布

2014年至2022年9月，在全球眼科新药研发中，涉及适应症最多的是年龄相关性黄斑变性（AMD），从下图我们可以看到，处于临床前的产品有29个，药物发现阶段共有9个。其次是青光眼、干眼症、湿性年龄相关性黄斑变性和糖尿病性视网膜病变五大领域。

全球眼科新药研发前10适应症（2014年-2022年9月14日）

截图来源：药融云全球药物研发数据库

中国眼药新药研发前十的适应症中，排在首位的依旧是年龄相关性黄斑变性，我们可以看到，处于临床前的产品有10个，药物发现仅有1个。其次是糖尿病性黄斑水肿、干眼症、糖尿病性视网膜病变、年龄相关性黄斑变性、眼部炎症、和近视等。

中国眼科新药研发前10适应症（2014年-2022年9月14日）

截图来源：药融云全球药物研发数据库

总的来说，眼科新药研发的适应症分布广泛，年龄相关性黄斑变性是药企投入最多的赛道，高居TOP1，数量也遥遥领先其他。其他重叠适应症依次还有干眼症、年龄相关性黄斑变性、糖尿病性视网膜病等。

在靶点选择方面，不管全球还是中国，抗VEGF眼科药物的研发赛道市场竞争非常激烈。据药融云眼科行业白皮书统计，包含批准上市的，全球范围内有105个，中国有24个。

眼科新药研发靶点数量对比

截图来源：药融云《中国眼科行业产业现状与未来发展白皮书》

三、基因疗法是未来眼科用药市场重点

基因治疗中进展最迅速的适应症领域就是眼科。2017年12月，眼科用药市场诞生了FDA批准的第一个基因疗法，由Spark研发的Luxturna获批上市，用于针对由 RPE65基因突变导致的雷柏氏先天性黑朦2型（LCA2）。

Luxturna针对的适应症在美国约有1,000至2,000名患者，上市后定价为85万美金，根据药融云全球销售数据显示，Luxturna2018年全球销售额为2,700万美元，Luxturna 2018年底在欧洲获批，2019年全球销售额达到5820万美元。

Luxturna全球销售情况

截图来源：药融云全球药物研发数据库

目前还有不少其他眼科基因疗法也在积极研发之中，集中在单基因突变引起的眼部疾病，例如视网膜营养不良、无脉络膜症、色盲、Leber遗传性视神经病变（LHON）和X连锁视网膜劈裂症（XLRS）等。目前大部分在研疗法的目标是导入功能正常的基因，从而恢复缺陷基因编码的蛋白的正常表达。

眼科基因疗法的常用载体、特点及挑战

截图来源：药融云《中国眼科行业产业现状与未来发展白皮书》

除了下表的基因疗法外，眼科领域还有小核酸药物以及使用基因编辑（CRISPER）的药物。2018年12月，FDA批准Editas的CEP290基因编辑治疗药物进行临床试验，这也是第一个获批在人体内使用的CRISPER/Cas9疗法。根据药融云全球药物研发数据，我们发现，该产品在全球目前最新的研发进展是临床二期。今年5月，该产品进入美国罕见儿科疾病用药的特殊审批通道。

眼科基因疗法相关Pipeline（截至2022年9月14日全球最高研发阶段）

截图来源：药融云《中国眼科行业产业现状与未来发展白皮书》

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