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Cell | 蛋白脂质载体实现体内DNA 和 RNA的有效递送

癌症 RNA 蛋白脂质载体
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10/08
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基因治疗可以应对多种疾病，比如单基因疾病和癌症 【1】 。 病毒载体 （如腺相关病毒，AAV） 和非病毒载体 （如脂质纳米颗粒，LNPs） 是目前常用的基因递送工具，但各有其局限性：AAV受制于免疫原性问题，人体在接触AAV后可能会产生针对AAV的抗体，导致无法重复给药，这限制了长效基因表达或多次治疗的需求 【3】 ；而LNPs则含有可电离的脂质成分，在全身递送时可能会导致肝脏毒性，特别是高剂量时，可能引发肝损伤 【4】 。 如何开发出一种既高效、安全，又适用于重复给药的基因递送平台，是基因治疗领域面临的关键挑战之一。
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