作为浦东首个成功出海美、欧、日的中国原创新药，呋喹替尼做对了什么？

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日本厚生劳动省的批准主要基于在美国、欧洲、日本和澳洲开展的FRESCO-2 III期研究的结果。FRESCO-2研究的数据已于2023年6月在《柳叶刀》（The Lancet）上发表。武田拥有在中国内地、香港和澳门以外进一步开发、商业化和生产呋喹替尼的全球独家许可。

呋喹替尼是一种选择性针对所有三种VEGFR（VEGFR-1、-2及-3）的口服抑制剂。VEGFR抑制剂在抑制肿瘤的血管生成中起到至关重要的作用。呋喹替尼被设计为拥有更高的激酶选择性，旨在降低脱靶激酶活性，从而实现对靶点持续覆盖的药物暴露以及当潜在作为联合疗法时拥有更高的灵活度。迄今为止，呋喹替尼展示出可控的安全性特征，其与其他抗肿瘤疗法联合使用的研究正在进行中。

呋喹替尼胶囊（中文商品名：爱优特®，英文商品名：ELUNATE®）

图片来源：和黄医药

呋喹替尼已于中国内地、香港和澳门获批上市，并由和黄医药及礼来合作以中文商品名爱优特®（英文商品名：ELUNATE®）上市销售，并于2020年1月获纳入中国国家医保药品目录。在中国416例转移性结直肠癌患者中开展的呋喹替尼III期关键性注册研究FRESCO，支持了呋喹替尼在中国的获批，该研究的结果已于《美国医学会杂志》（JAMA）上发表。自呋喹替尼在中国上市以来，已有超过10万名结直肠癌患者接受呋喹替尼治疗。

呋喹替尼是张江原创新药“出海”的代表性产品之一。回顾它的“出海”之路，其在2018年9月获国家药品监督管理局批准上市以来，在2023年11月成功“出海”美国，并于今年6月在欧洲获得批准。如今，它又成为上海首个且目前唯一一个成功出海美、欧、日三大标杆市场的中国原创新药。

“对于国产创新药来说，出海不是选择题，而是必选题。”和黄医药执行副总裁崔昳昤此前曾说道。这一感受在2024年来得更强烈了。

在“出海”成为热词之前，和黄医药为此摸索了近十年。据悉，呋喹替尼最初做的就是全球多中心临床，并且表现出优异的结果，于是呋喹替尼就实现了出海的“后来居上”。早在2016年，呋喹替尼就获美国食品药品监督管理局（FDA）批准，开创了中国创新药进入国际肠癌领域开展临床试验“第一”纪录。

呋喹替尼的快速“出海”，证明了从一开始就对接国际最高标准的重要性。崔昳昤说，现在越来越多人开始意识到，和黄医药一直坚持的“中国源创，全球同步”的意义。“只有在药物开发之初就按照国际最高标准推进，才能使其具备全球注册的潜力。”

在接受媒体采访时，苏慰国则这样总结呋喹替尼的成功：“要按照要求脚踏实地地布局，该投入的地方要舍得投入。”他认为，和黄医药敏锐地洞悉到FDA的注册要求，超前开展呋喹替尼MRCT研究，为呋喹替尼成为“首批在美获批的国产新药之一”奠定基础。

紧接着，呋喹替尼国际化过程中的临床试验、注册、生产，每一步都踏准了时代的节拍，是呋喹替尼“弯道超车”的关键所在。与武田的合作，也是和黄医药战略布局中的重要一笔。

作为上海首个通过药品上市许可持有人（MAH）制度试点上市的1类新药，呋喹替尼已经建立起完善的质量管理体系。多年的生产经验，让和黄医药形成了严密的质量管理体系，也让他们应对FDA检查拥有了清晰的思路。最终，和黄医药的140多个系统不仅一次性“零483表格”通过了FDA的检查。并且，通常需要五天的检查，在和黄医药这里，仅用时四天半就顺利完成。