这种血癌，近80%患者达完全缓解！吉利德联合Arcellx的CAR-T疗法数据公布

Arcellx与吉列德科学（Gilead Sciences）旗下的Kite Pharma共同开发的CAR-T疗法anito-cel，在治疗复发或难治性多发性骨髓瘤（RRMM）方面取得了显著进展。近日，该公司公布了几项关于anito-cel的数据结果。

根据Arcellx透露，奖在美国血液学会（ASH）期间将分享该研究的最新结果。

截至6月1日的数据，总缓解率（ORR）为95%（55/58），完全缓解/严格完全缓解（CR/sCR）率为62%（36/58）。估计的6个月无进展生存期（PFS）和总生存期（OS）率分别为90%和95%，中位PFS和中位OS尚未达到。

尽管跨试验疗效比较具有挑战性，但有分析师表示，这些数据似乎与FDA批准的Carvykti（强生&Legend Biotech）相当，Carvykti是目前唯一获批用于治疗至少接受过一线治疗的RRMM患者的BCMA靶向疗法。

在安全性方面，未报告延迟性神经毒性。神经毒性可能在CAR-T疗法给药后发生，包括帕金森症、颅神经麻痹和吉兰-巴雷综合征。在1期和2期研究中，超过140例患者中未观察到这些病症的延迟病例。而分析师认为，未出现任何延迟性神经毒性是anito-cel的一个“重大积极因素”。报告了三起致死性不良事件，分别为腹膜后出血、细胞因子释放综合征（CRS）和真菌感染。

去年，FDA曾因患者死亡而短暂暂停了该试验。当时，Arcellx认为致死因素之一是“桥接疗法”的限制，即在从患者体内取出T细胞与输注CAR-T药物之间的治疗期间给予的治疗。

后来，该公司透露，该患者在接受抗BCMA疗法前实际上已不符合试验方案规定的治疗资格。为了让2期研究继续进行，FDA批准了更新的试验方案，但同意扩大桥接疗法的范围。

新的安全性发现包括CRS的数据，CRS是一种可由CAR-T疗法触发的全身性炎症反应综合征。在接受治疗的58例患者中，84%（49/58）经历了CRS事件，其中2%（1/58）的患者经历了3级或更高级别的事件。

分析师表示，与Carvykti相比，anito-cel已显示出明显的安全性优势，CRS和归因于不良事件的死亡率较低。此外，anito-cel的风险/收益特征“不仅可能使其成为更具吸引力的治疗选择，而且可能更适合在门诊治疗环境中使用”。

Arcellx还公布了评估38例RRMM患者的1期数据，结果显示中位随访38.1个月时，ORR为100%，CR/sCR率为79%。记录的中位PFS为30.2个月，中位OS尚未达到。与去年报告的估计中位PFS为28个月相比，PFS有所改善。

早在2022年，吉列德就与Arcellx达成合作，共同开发和商业化anito-cel用于治疗RRMM。目前，合作伙伴已将Kite制造的细胞疗法推进到名为iMMagine-3的3期试验。这项关键试验旨在纳入450例接受过1至3线既往治疗的RRMM患者。这项后期研究已经启动，全球设立了130个试验点，并已对首位患者进行了给药。

Anito-cel已获得FDA的快速通道、孤儿药和再生医学先进疗法资格认定。总体而言，anito-cel是一个潜在的同类最佳项目。