美东时间9月25日，辉瑞公司宣布，决定撤回市场上全部批次的Oxbryta，该药物原本用于治疗镰状细胞病（SCD）。同时，将终止所有相关临床试验及扩大准入计划。

此举无疑是对两年前斥资54亿美元收购Global Blood Therapeutics（GBT）的重创。

此次决策源于最新临床数据，Oxbryta在SCD患者群体中的总体效益不再足以覆盖其风险，特别是血管闭塞危象与死亡率之间的不平衡。

辉瑞表示，已及时将这一发现通报给相关监管机构，并主动撤市、停止分销与临床研究，同时开启对现有数据的深入调查。

Oxbryta曾于2019年底获得FDA加速批准，次年又在欧盟获批上市，初期数据显示其能显著提升患者的血红蛋白水平，作为首个直接针对SCD根本病因的口服疗法备受瞩目。

Oxbryta原为GBT的核心资产，辉瑞在COVID后并购热潮中斥巨资收购GBT，当时预计该药物及其SCD治疗管线有望带来超过30亿美元的全球销售峰值。但今年早些时候，因患者招募困难，另一款GBT候选药物inclacumab的后期试验已被叫停。

尽管Oxbryta去年实现了3.28亿美元的全球销售额，辉瑞仍表示此次市场退出不会干扰其2024年的财务规划。公司已向监管机构通报了撤市决定，并建议患者咨询医生探讨替代治疗方案。

此次撤退紧随FDA批准两种SCD基因疗法——Casgevy（Vertex与CRISPR Therapeutics合作）及Lyfgenia（bluebird bio出品），这些疗法均基于能够减少或消除SCD患者血管闭塞危象的临床数据。

关于Oxbryta（voxelotor）

Oxbryta作为SCD患者的创新口服治疗方案，每日一次，简便高效。其核心机制在于增强血红蛋白对氧气的亲和力，从而有效阻止镰状血红蛋白的聚合过程，进而减少红细胞镰状化及破坏，从根本上缓解SCD患者面临的溶血性贫血这一核心病理问题。

自2019年起，已获得美国FDA加速批准，用于治疗成人及12岁及以上儿童SCD患者，并于2021年12月将适用年龄扩展至4岁及以上。

同时，在欧洲不仅被授予EMA的PRIME称号及EC的孤儿药地位，更于2022年2月在欧盟获得上市许可，用于成人及12岁以上SCD患者的单药治疗或与羟基脲联合治疗方案。

截至目前，Oxbryta已在全球35多个国家获得批准，为全球SCD患者带来了前所未有的治疗希望。

关于镰状细胞病（SCD）

镰状细胞病（SCD）是一种遗传性、终身伴随的严重血液疾病，其核心在于血红蛋白S的异常聚合，导致红细胞形态扭曲成镰状，进而触发血管炎症与溶血性贫血，这两者不仅急剧加剧疼痛危象与血管闭塞的风险，还逐步侵蚀终末器官，如引发中风，其并发症往往在儿童早期即显现，显著缩短患者预期寿命。

幸运的是，早期介入与有效治疗正展现出改写SCD病程、减轻症状负担、保护器官免受长期损害及延长生命的希望。

尽管在发达地区SCD发病率较低，但全球范围内，SCD患者总数高达450万，携带镰状细胞性状的个体更是超过4500万，尤其集中在撒哈拉以南非洲后裔中，同时也不乏西班牙裔、南亚、南欧及中东血统的人群受到影响。

参考消息：

https://investors.pfizer.com/Investors/News/news-details/2024/Pfizer-Voluntarily-Withdraws-All-Lots-of-Sickle-Cell-Disease-Treatment-OXBRYTA-voxelotor-From-Worldwide-Markets/default.aspx 

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