1.5.1 本周全球TOP10创新药研发进展

（1）恒瑞医药夫那奇珠单抗获批临床，针对银屑病

8月5日，恒瑞医药宣布夫那奇珠单抗注射液获得临床试验默示许可，拟开发治疗适合接受系统治疗或光疗的6至小于18岁儿童和青少年中重度斑块状银屑病患者。夫那奇珠单抗是恒瑞医药自主研发的一种靶向人IL-17A的重组人源化单克隆抗体，此前已经向NMPA递交多项适应症上市申请，包括治疗成人中重度斑块状银屑病适应症。夫那奇珠单抗（vunakizumab，研发代号为SHR-1314）是一款靶向人IL-17A的重组人源化单克隆抗体，拟用于治疗与IL-17通路相关的自身免疫疾病。该产品可与IL-17A结合，阻断其与IL-17R的相互作用，导致下游炎性信号传导的阻断。

（2）金赛药业1类创新药获批临床，针对甲状腺眼病

8月5日，金赛药业申报的1类新药GenSci098注射液获批临床，拟开发治疗甲状腺相关眼病。根据受理号可知，这是一款生物制品1类新药，本次为该产品首次在中国获批临床。根据金赛药业官网介绍，该公司多个产品处于临床前研究阶段，治疗领域包含生长发育、辅助生殖、抗肿瘤、免疫抗病毒、代谢性疾病等，聚焦于目前国际上新药研发的有效靶点，如免疫检查点、白细胞介素，以及多个尚未披露的前沿靶点。本次GenSci098注射液获批临床，意味着金赛药业又一款1类自身免疫疾病领域新药进入临床研究阶段。

（3）海思科HSK44459片获批临床，针对间质性肺疾病

8月6日，海思科1类新药HSK44459片获得临床试验默示许可，拟开发治疗间质性肺疾病。根据海思科此前公告介绍，这是其自主研发的一个全新的治疗间质性肺疾病的药物，为一种高选择性的环核苷酸磷酸二酯酶4B（PDE4B）抑制剂。根据海思科公开资料介绍，HSK44459片作为一种高选择性的PDE4B抑制剂，可以通过抑制炎性因子的渗出（主要）和成纤维细胞的增殖活化，达到抗炎和抗纤维化的作用。相较于传统泛靶点PDE4抑制剂，选择性PDE4B抑制剂预期在保留抗炎效果的基础上，能减少胃肠道、中枢神经等不良反应。HSK44459的非临床研究显示，该药在多种免疫细胞上具有抗炎功效，并在肺损伤或肺纤维化动物模型中展现出良好抗炎和抗纤维化药效活性，此外该产品抑制心脏毒性的风险低，安全性良好。

（4）海创药业口服蛋白降解剂HP568片申报临床，针对乳腺癌市

8月6日，CDE官网公示海创药业1类新药HP568片的临床试验申请获得受理。根据海创药业公开资料，这是一款高效靶向雌激素受体（ER）的口服蛋白降解靶向嵌合体（PROTAC）药物，拟开发适应症为ER+乳腺癌。本次为该产品首次在中国申报临床。据AACR年会披露的数据，作为一种ER靶向PROTAC，海创药业研发的这款HP568对野生型ER和ER突变体都非常有效。同时，它具有良好的ADME特性。在相关比较疗效研究中，该在研产品表现出剂量依赖性和优异的疗效，与药物暴露曲线和PD生物标志物非常一致。此外，HP568还显示出与CDK4/6抑制剂组合的协同效应。而且HP568在动物毒性研究中显示出良好耐受性。

（5）博安生物度拉糖肽注射液在美国获批临床

8月5日，博安生物宣布美国FDA已同意其自主研发的度拉糖肽注射液（BA5101）在美开展临床试验。BA5101为Trulicity的生物类似药，拟用于2型糖尿病患者的血糖控制。博安生物新闻稿表示，BA5101是首个在美获准开展临床试验的由中国公司研发的度拉糖肽注射液。此前，BA5101在中国的上市申请已于今年5月获得NMPA受理。博安生物新闻稿介绍，BA5101的研发过程严格遵循美国、欧盟和中国的生物类似药相关研究指南，并已在中国通过药学、非临床、人体药代动力学、临床有效性、安全性和免疫原性一系列逐步递进的研究，完整确证其与原研参照药的整体相似性；二者在质量、有效性、安全性和免疫原性上高度相似。

（6）德琪医药抗癌药塞利尼索在马来西亚获批上市

8月6日，德琪医药宣布马来西亚国家药品监督管理署已批准其希维奥（塞利尼索，英文商品名：XPOVIO）的新药上市申请，用于：（1）联合硼替佐米和地塞米松用于治疗至少接受过一种先前治疗的多发性骨髓瘤（MM）成人患者；（2）联合地塞米松用于治疗接受过至少四种既往治疗且对至少两种蛋白酶体抑制剂、两种免疫调节剂和一种抗CD38单克隆抗体药物难治，并在接受最后一种治疗时出现疾病进展的MM成人患者。目前，塞利尼索已在亚太市场的8个国家和地区获得多项新药上市批准，此次在马来西亚获批上市，将为马来西亚的MM患者带来创新治疗方案。此外，德琪医药已在泰国和印度尼西亚等地提交了该产品的NDA申请，预计将于2024年下半年获批。

（7）英矽智能抗肿瘤新药ISM6331在美国获批临床

8月7日，英矽智能公司宣布其自主研发的泛TEAD抑制剂ISM6331于2024年7月获得美国FDA的IND批件，用于治疗间皮瘤。这是该产品继今年6月获得针对间皮瘤适应症的孤儿药资格后，再次取得新进展。根据英矽智能新闻稿介绍，此次IND获批使英矽智能获得临床试验批件的创新分子数量达到9个。ISM6331是一款具有新颖分子骨架的强效非共价小分子抑制剂，靶向转录增强相关结构域（TEAD）蛋白家族。作为Hippo通路的关键调控因子，其在肿瘤进展、转移、癌症代谢、免疫、耐药等过程发挥着重要作用。据英矽智能新闻稿介绍，ISM6331的研发进程在人工智能的帮助下大大提速。

（8）GSK抗PD-1单抗Jemperli在新加坡获批上市

8月7日，葛兰素史克（GSK）新加坡公司宣布新加坡卫生科学管理局（HSA）已批准Jemperli（dostarlimab）的一项新适应症，即与卡铂和紫杉醇联合使用，随后Jemperli作为单一药物用于治疗原发性晚期或复发性子宫内膜癌患者，这些患者存在错配修复缺陷（dMMR）或高度微卫星不稳定性高（MSI-H）。根据GSK新闻稿介绍，此次获批使得Jemperli成为新加坡dMMR/MSI-H原发性晚期或复发性子宫内膜癌的首个一线免疫肿瘤治疗药物，可用于该类患者的早期治疗。Jemperli早前已获得新加坡HSA的批准，作为dMMR复发或晚期子宫内膜癌成人患者的单药治疗，这些患者在任何情况下在先前含铂方案中或之后进展，并且不适合治疗性手术或放疗。

（9）石药集团1类CAR-T疗法SYS6020注射液获批临床

8月9日，石药集团中奇制药申报的1类新药SYS6020注射液获批临床，拟用于难治性活动性系统性红斑狼疮。公开资料显示，SYS6020为一款基于mRNA-LNP的嵌合抗原受体（CAR）-T细胞注射液，也是石药集团布局的首个细胞治疗在研产品。随着此次获批临床，它也将成为石药集团首个迈入自身免疫疾病临床开发的细胞疗法在研产品。今年6月，SYS6020在中国首次获批临床，拟开发治疗复发或难治性多发性骨髓瘤。临床前研究显示，它可显著杀伤BCMA抗原阳性的骨髓瘤细胞，并具有良好安全性和有效性。彼时，石药集团公告指出，除了多发性骨髓瘤适应症，SYS6020还潜在可用于治疗系统性红斑狼疮、重症肌无力等自身免疫性疾病。

（10）鼎成肽源生物1类创新药DCTY1102注射液获批临床

8月9日，CDE官网公示鼎成肽源生物申报的1类创新药DCTY1102注射液获批临床，拟用于治疗KRAS G12D突变阳性、基因型为HLA-A 11:01的晚期实体瘤患者。根据鼎成肽源生物早先新闻稿介绍，DCTY1102注射液为一款靶向HLA-A*11:01基因型、KRAS G12D突变的TCR-T细胞治疗产品，适应症为晚期胰腺癌、结直肠癌等恶性实体肿瘤。据鼎成肽源官网介绍，该公司成立于2014年3月，聚焦免疫细胞治疗产品研发和成果转化。鼎成肽源公司围绕靶点发现、序列发现、序列评价和功能增强等环节，搭建独立自主的核心技术平台，进行TCR-T、TCR蛋白药和CAR-T细胞治疗产品的开发。

1.5.2本周全球TOP10积极/失败临床结果

（1）拜耳公布“first-in-class”疗法Kerendia 3期临床结果

8月6日，拜耳（Bayer）公司宣布其“first-in-class”疗法Kerendia（finerenone）的3期临床结果。Kerendia在治疗左心室射血分数（LVEF）≥40%的心力衰竭（HF）患者的3期临床试验FINEARTS-HF中达到主要终点，显著减少了心血管死亡和心力衰竭事件构成的复合指标。基于这一积极结果，该公司计划与美国FDA讨论递交监管申请，扩展Kerendia的适应症。Kerendia是一种非甾体盐皮质激素受体拮抗剂（MRA），它在2021年7月获得美国FDA批准，用于减少与2型糖尿病（T2D）相关的慢性肾病（CKD）成年患者的持续估计肾小球滤过率（eGFR）下降、终末期肾病、心血管死亡、非致命性心肌梗死和心力衰竭住院的风险。

（2）Servier Pharmaceuticals公司公布Voranigo3期临床结果

8月7日，Servier Pharmaceuticals公司公布Voranigo（vorasidenib）的3期临床结果。Voranigo是一款“first-in-class”IDH1和IDH2抑制剂，用于手术后治疗携带易感IDH1或IDH2突变的2级星形细胞瘤或少突胶质细胞瘤的12岁及以上成人和儿童患者。Voranigo的疗效在一项名为INDIGO的随机双盲、安慰剂对照关键性3期临床试验中接受评估，共纳入331名患者。患者按1:1比例随机分配，每日口服一次40 mg Voranigo或安慰剂，直至疾病进展或出现不可接受的毒性。随机分配到安慰剂组的患者在影像学确认疾病进展后可转换为Voranigo治疗。主要疗效结果是由盲法独立审查委员会评估的无进展生存期（PFS），以及至下一次干预的时间（TTNI）。试验结果显示，Voranigo组和安慰剂组患者的PFS分别为27.7个月和11.1个月。Voranigo将患者疾病进展或死亡风险降低61%（HR=0.39，95% CI：0.27，0.56，p<0.0001）。此外，Voranigo组的中位TTNI尚未达到，安慰剂组为17.8个月（HR=0.26；95% CI：0.15，0.43，p<0.0001）。

（3）YAldeyra Therapeutics公布reproxalap3期临床数据，治疗干眼症

8月9日，Aldeyra Therapeutics宣布其在研疗法0.25% reproxalap眼药水在治疗干眼症的一项随机双盲、载体对照的3期临床试验中达到主要终点。在3期临床试验中，患者在进入干眼室（dry eye chamber，一个让患者更容易出现干眼症状的不良环境）前被给予载体（不含有效成分的药品），合格的患者随后被随机分配进入试验下一阶段，在进入干眼室前接受reproxalap或载体。在随机分配的132名患者中，66名患者接受了reproxalap治疗，66名患者接受了载体。主要终点是在干眼室中从80到100分钟的眼部不适。试验结果显示接受reproxalap治疗的患者眼部不适显著降低。在改善眼部不适的主要终点方面，reproxalap在统计学上显著优于载体（P=0.004）。

（4）Elevation Oncology公布抗体偶联药物EO-3021的1期临床结果

近日，Elevation Oncology公司公布了潜在“first-in-class”的抗体偶联药物EO-3021治疗表达Claudin 18.2的晚期、不可切除或转移性实体瘤患者的1期临床试验的初步数据。7名经免疫组化（IHC）评估为≥20%的肿瘤细胞表达Claudin 18.2且IHC评分为2+/3+的胃癌或GEJ患者的客观缓解率（ORR）为42.8%，均为部分缓解（PR），DCR为71.4%；8名经IHC评估为＜20%的肿瘤细胞表达Claudin 18.2且IHC评分为2+/3+的胃癌或GEJ患者的ORR为0%，DCR为50%。安全性方面，EO-3021总体耐受性良好，与MMAE相关的毒性极低，包括无中性粒细胞减少或外周神经病变/麻痹。EO-3021（SYSA1801）由靶向Claudin 18.2的IgG1单克隆抗体通过可切割的接头与单甲基auristan E（MMAE）有效载荷组合而成，药物抗体比（DAR）为2。

（5）Citius Pharmaceuticals公布CTCL疗法Lymphir的3期临床数据

近日，Citius Pharmaceuticals公布新型免疫疗法Lymphir（denileukin diftitox）的3期临床数据，治疗至少接受过一种全身治疗的复发/难治性皮肤T细胞淋巴瘤（r/r CTCL）患者。试验数据显示，Lymphir的ORR为36.2%（95% CI：25.0-48.7），其中8.7%的患者达到了完全缓解（CR），疾病控制率达到49%。患者对疗法迅速产生应答，大多数应答者（约70%）在1-2个治疗周期后看到效果。获得缓解的患者中52.0%的缓解持续时间至少为6个月。84.4%（54/64）的皮肤可评估受试者的皮肤肿瘤负担减少，12.5%（8/64）患者的皮肤病变完全清除。安全性方面，在三项共119名接受9 μg剂量Lymphir的CTCL患者的研究中，最常见的（≥20%）不良反应分别是转氨酶升高，白蛋白减少，恶心，水肿，血红蛋白减少，疲劳，肌肉骨骼疼痛，皮疹，寒战，便秘，发热和毛细血管渗漏综合征（CLS）。

（6）礼来公布tirzepatide的3期临床数据，有望改善OSA肥胖患者的打呼情况

近日，礼来公布tirzepatide的SURMOUNT-OSA临床试验的3期临床数据，向欧洲和美国的监管机构递交申请，寻求批准其重磅疗法tirzepatide改善中重度阻塞性睡眠呼吸暂停（OSA）肥胖患者的打呼情况。试验结果显示，与安慰剂相比，tirzepatide平均减少患者呼吸暂停低通气指数（AHI）最高达62.8%，即每小时睡眠中减少约30次限制或阻塞气流的事件。此外，关键性次要终点评估显示，在接受最高剂量的tirzepatide治疗组中，43.0%（研究1）和51.5%（研究2）的参与者达到了疾病消除（disease resolution）的标准。疾病消除定义为达到每小时少于5次的AHI事件，或每小时5-14次AHI事件和埃普沃斯嗜睡量表（ESS）评分≤10。ESS是一项用于评估日间过度嗜睡的标准问卷。SURMOUNT-OSA研究中tirzepatide的总体安全性与之前报道的SURMOUNT和SURPASS试验相似。SURMOUNT-OSA中最常报告的不良事件与胃肠道相关，通常为轻度至中度。

（7）安进公司公布Lumakras与Vectibix构成的组合疗法的3期临床数据

近日，安进公司公布其KRAS G12C抑制剂Lumakras（sotorasib）与EGFR抑制剂Vectibix（panitumumab）构成的组合疗法的3期临床数据，该疗法用于治疗携带KRAS G12C突变的转移性结直肠癌。结果显示，中位随访时间为7.8个月时，960毫克Lumakras与Vectibix构成的组合疗法组患者的中位无进展生存期（PFS）为5.6个月，240毫克Lumakras与Vectibix构成的组合疗法组患者的中位PFS为3.9个月，而当时的标准治疗组为2.2个月。960毫克Lumakras组合疗法与标准治疗相比，将疾病进展或死亡风险降低51%（HR=0.49，95% CI，0.30-0.80，p=0.006）。240毫克Lumakras组合疗法组将疾病进展或死亡风险降低42%（HR=0.58，95% CI，0.36-0.93，p=0.03）。此外，960毫克Lumakras组合疗法组的客观缓解率（ORR）为26.4%，240毫克Lumakras组合疗法组的这一数值为5.7%，而标准疗法组为0。

（8）诺华公布潜在重磅疗法Fabhalta的3期积极临床结果

近日，诺华（Novartis）公布潜在重磅疗法Fabhalta（iptacopan）的3期临床试验APPLAUSE-IgAN的积极结果。FDA已经批准Fabhalta扩展适应症，用于降低成人IgA肾病（IgAN）患者的蛋白尿水平。这项试验在518名成人原发性IgAN患者中评估Fabhalta的疗效和安全性。该研究的两个主要终点分别为患者24小时尿蛋白与肌酐比率（UPCR）和24个月内估计的肾小球滤过率（eGFR）斜率。此前发布的中期分析数据显示，与接受安慰剂和支持性治疗的患者相比，Fabhalta治疗组患者在接受治疗9个月后蛋白尿减少38.3%（p<0.0001），达到试验主要终点。该试验的另一项主要终点是通过测量24个月内年度eGFR斜率来评估Fabhalta减缓IgAN进展的能力，该数值预计在2025年研究完成时公布。这项研究同时表明Fabhalta的安全性与耐受性良好，与之前报告的安全性特征一致。

（9）NKGen Biotech公布NK细胞疗法SNK01的2期临床结果

近日，NKGen Biotech近日在阿尔茨海默病协会国际会议（AAIC）上公布了其在研自然杀伤（NK）细胞疗法SNK01治疗阿尔茨海默病患者的1期临床试验数据。SNK01是一款非基因修饰的自体NK细胞疗法，其在采集患者的血液后从中分离并筛选出目标NK细胞，再激活NK细胞并促使其扩增。SNK01具有增强的细胞毒性和激活受体表达，加之NKGen独有的冷冻保存工艺，可以使细胞保持显著的活性和细胞毒性。公布的最新数据显示，在10名可评估的AD患者中，90%患者的阿尔茨海默病综合评分（ADCOMS，一种反映患者认知功能的评分）较基线时有改善或保持稳定。SNK01在10名中位年龄为79岁的受试者中耐受性良好，未观察到相关严重不良事件，也未达到剂量限制性毒性。

（10）安进/阿斯利康公布Tezspire的2a期临床结果，治疗中度至极重度COPD

近日，，安进（Amgen）与阿斯利康（AstraZeneca）公布了合作开发的“first-in-class”单抗Tezspire（tezepelumab）的2a期临床结果。此前公布的数据显示，tezepelumab能够降低中度或重度COPD恶化的发生率。在第52周时，与安慰剂相比，tezepelumab治疗使中度或重度COPD急性发作的年发生率数值降低了17%，但统计学上并不显著（90% CI：-6，36；单侧p值=0.1042）。然而，重要的是，这项概念验证研究显示，在血液嗜酸性粒细胞计数（BEC）≥150细胞/µL的患者中，tezepelumab与安慰剂相比，中度或重度COPD恶化发生率在数值上减少了37%。研究显示，约65% COPD患者的BEC≥150细胞/μL。在BEC≥300细胞/μL的患者中，tezepelumab导致中度或重度COPD恶化的发生率在数值上减少了46%。

同期事件：

1. 2024年第31周08.05-08.11国内创新药/改良型新药申请临床/获批临床/申请上市/获批上市数据分析

2. 2024年第31周08.05-08.11国内仿制药/生物类似物申报/审批数据分析

3. 2024年第31周08.05-08.11国内医药大健康行业政策法规汇总

4. 2024年第31周08.05-08.11全球医药大健康行业投融资数据

以上内容均来自｛药融云医药行业观察周报（2024.08.05-2024.08.11)｝，如需查看或下载报告，可点击！

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