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一次注射，效果持续半年！下一代RNAi疗法亮眼临床数据公布临床研究分析显示， 单次给予300 mg或更高剂量的nucresiran，可在第15天实现患者平均血清转甲状腺素蛋白（TTR）水平快速降低超过90%，且这一效果持续至试验第6个月。 Alnylam计划在2025年第一季度公布3期临床开发方案。 这次所公布的是一项随机、双盲、安慰剂对照的单次递增剂量1期研究，旨在评估nucresiran在健康成人受试者中的安全性、耐受性、药代动力学（PK）及药效学（PD）。医麦客2024-03-14TTR 亮眼 RNAi
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益杰立科EPI-003即将进入临床试验：首款表观调控抑制剂用于治疗慢性乙型肝炎临床研究EPI-003是一种面向慢性乙肝病毒（HBV）感染的实验性和肝靶向抗病毒药物， 有望成为全球首款进入临床试验的针对广泛传染病的表观遗传调控药物。 本项首次人体试验研究将评估EPI-003在核苷（酸）类似物治疗后的慢性乙肝患者中的安全性、耐受性、药代动力学（PK）和药效学（PD）。 本临床试验计划在新西兰、澳大利亚和香港多个地区开展。医麦客2024-03-14HBV 抗病毒 慢性乙型肝炎
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国内7家公司完成新一轮融资，聚焦细胞与基因治疗领域医药投融资近期，国内多家聚焦细胞与基因治疗（CGT）领域的公司宣布迎来融资进展。 本文将根据公开资料分享其中7家公司的基本信息。 1、莱芒生物完成超亿元A轮融资首关。药渡2024-03-14基因治疗
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【Bio-talk】肝脏再生的“星火燎原”，这家创新药公司如何与肝病作战公司动态五脏六腑以器官为单位，由基因为个体量身定制，科学干预下，关于体外器官培育的研究一直在继续。 上海赛立维生物科技有限公司的创始人鄢和新说道。 凭借自主研发的全球首个肝前体细胞注射液，赛立维在肝硬化治疗领域探索出一条创新之路。上海科技2024-03-14赛立维
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诺华达成超7亿美元合作！开发潜在“best-in-class”核药交易并购此次合作将利用Ratio在放射配体治疗（RLT）发现和开发方面的专业知识及其技术平台，共同开发针对生长抑素受体2（SSTR2）的放射性治疗药物。 2025（第三届）生物创新药产业大会。 Ratio Therapeutics是一家总部位于波士顿的医药公司，致力于加速开发治疗实体瘤的下一代精准放射性药物，以改变现有的肿瘤治疗模式。医麦客2024-03-14核药
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益杰立科EPI-003即将进入临床试验：首款表观调控抑制剂用于治疗慢性乙型肝炎临床研究EPI-003是一种面向慢性乙肝病毒（HBV）感染的实验性和肝靶向抗病毒药物， 有望成为全球首款进入临床试验的针对广泛传染病的表观遗传调控药物。 本临床试验计划在新西兰、澳大利亚和香港多个地区开展。 EPI-003是一款突破性的静脉注射抗病毒药物，利用表观遗传修饰技术靶向肝脏，用于治疗HBV引发的慢性乙型肝炎。益杰立科2024-03-14HBV 抗病毒 慢性乙型肝炎
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华辉安健立贝韦塔（HH-003）单抗获美国FDA突破性疗法认定审批动态立贝韦塔是在病毒性肝炎领域， 获得FDA突破性疗法认定的 首个完全由中国企业研发的全球创新性的候选药物。 汉康资本于2018年独家投资华辉安健Pre-A轮融资，并在后续轮次继续支持。 慢性HDV感染合并乙型肝炎病毒（HBV）感染会导致最为严重的病毒性肝炎。汉康资本2024-03-14HBV HDV FDA
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礼来公布降胆固醇药物临床2期数据临床研究礼来的muvalaplin是首个在临床2期试验中显示出降低Lp(a)的口服药物，经过12周的治疗后，Lp(a)的下降幅度高达86%。 礼来周一公布了其试验性药物muvalaplin的2期数据，显示其能显著降低有心血管风险的成年人的Lp(a)水平。 在12周时，通过完整Lp(a)测定，与安慰剂相比，240毫克剂量的muvalaplin使Lp(a)降低了85.8%。一度医药2024-03-14降胆固醇药物
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葛兰素史克肝病治疗取得积极进展临床研究葛兰素史克用于治疗肝病的Linerixibat药物3期试验已达到主要终点，有望推出首个治疗某些患者持 续性瘙痒的药物。 该研究招募了238名原发性胆汁性胆管炎(PBC)和胆汁淤积性瘙痒（持续性瘙痒）患者。 葛兰素史克表示，到2030年，将有51万人被诊断出患有PBC，其中近一半的患者将经历持续性瘙痒。一度医药2024-03-14肝病
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增强NK细胞疗法的纳米技术前沿研究在过去的几十年中，基于NK细胞的免疫疗法的临床前和临床研究在恶性血液肿瘤展现了有希望的结果。 然而，基于NK细胞的免疫疗法仍有局限性，例如在实体瘤中的表现有限/治疗效率低、NK细胞的寿命短、过继转移和基因修饰的特异性有限、患者免疫系统对NK细胞的排斥、NK细胞向肿瘤微环境（ TME ）的浸润、以及治疗的昂贵费用。 新兴的纳米技术可以提高NK细胞的功能、实时分析其性能并提高免疫治疗效率，潜在地帮助激活、增殖并增强NK细胞的细胞毒性活性。小药说药2024-03-14NK细胞疗法 纳米技术
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