加速审批通道于1992年为应对HIV/AIDS疫情而设立，它允许基于可能合理预测临床获益的替代终点来批准药物。 制药公司可以在开展确证性试验的条件下开始销售该药物。 自设立以来，该通道已助力近300种新药上市 ，其中许多用于治疗需求未得到满足的疾病。

马萨诸塞州剑桥 / ACCESSWIRE / 2024 年 9 月 30 日 / Moderna, Inc.宣布，美国第一位参与者已接受 Nova 301 试验的给药，这是一项关键的 3 期随机临床试验，旨在评估研究性诺如病毒疫苗 mRNA-1403 的有效性、安全性和免疫原性。 Nova 301 3 期试验是一项随机、观察者盲法、安慰剂对照试验，旨在评估 mRNA-1403 的有效性、安全性和免疫原性。 诺如病毒传染性极强，是全球腹泻病的主要病因，与 18% 的 AGE 有关，每年导致约 200,000 人死亡，医疗费用高昂。

歌礼战略合作伙伴Sagimet Biosciences Inc.（“Sagimet”）日前宣布，MASH候选药物脂肪酸合成酶抑制剂ASC40(地尼法司他)治疗代谢障碍相关脂肪性肝炎（MASH）的2b期临床试验FASCINATE-2的结果在《柳叶刀》子刊 The Lancet Gastroenterology & Hepatology 上发表。 试验结果显示，ASC40(地尼法司他) 在疾病活动、MASH缓解和肝纤维化方面均实现了具有统计学显著性和临床意义的改善，数据支持进入3期临床试验。 ASC40(地尼法司他)是一款口服、选择性的脂肪酸合成酶（FASN）抑制剂，于2024年10月获得了美国FDA授予的突破性疗法认证，用于治疗伴有中度至重度肝纤维化（即F2至F3期纤维化）的非肝硬化MASH患者。

10月11日，礼来中国宣布投资15亿人民币升级苏州工厂产能，扩大2型糖尿病和肥胖创新药物生产，满足中国及出口需求，加速全球产能扩张，巩固创新力与卓越生产能力，累计投资近150亿。

习近平总书记指出，没有信息化就没有现代化。 近年来，药品监管部门认真落实习近平总书记重要指示精神，明确提出要“以信息化引领药品监管现代化”，持续强化药品全生命周期数字化管理，建设疫苗药品信息化追溯体系，基本建成药品医疗器械品种档案、安全信用档案，国家药监局政务服务事项全部实现在线办理。 构建全国药品监管“一盘棋”格局，强化跨区域跨层级监管协同，智慧监管信息系统的互联互通、资源共享要先行。

前有 「 细胞因子风暴 」 的检测爆火，后有细胞因子在细胞治疗中的大展拳脚，细胞因子究竟是什么？ 细胞因子是由机体多种细胞分泌的小分子蛋白质。 具有促进靶细胞的增殖和分化，增强抗感染和细胞杀伤效应，促进或抑制其它细胞因子和膜表面分子的表达，促进炎症过程，影响细胞代谢等多种功能。

近日，河络新图公司宣布完成新一轮融资，本次募集资金将主要用于推动河络新图在临床级别的再生血小板细胞生产工艺优化及临床试验的开展，并加快其他创新产品及管线的研发。 凯泰资本于2022年领投了河络新图的天使轮融资，以支持新一代血液制品以及相关疗法的研发工作，彻底解决市面上的短缺问题 。 当前，国际上的“人造血液“细胞产品尚处于从0-1的产业化初期阶段。

近日，北京市发布了《高质量建设细胞与基因治疗产业集群实施方案（2024-2026年）（征求意见稿）》，该方案为北京市细胞与基因治疗产业的高质量发展提供了强有力的政策支持，特别强调了 鼓励医疗机构随时备案并开展新增的细胞与基因治疗医疗服务价格项目，积极服务细胞与基因治疗创新药申报国家医保药品目录。 优化临床急需的细胞与基因治疗产品进口审批工作流程，提升北京临床急需的细胞与基因治疗产品供应保障能力 。 为充分发挥北京细胞与基因治疗领域原始创新和临床资源优势，加快培育细胞与基因治疗领域新质生产力，建设国际领先的细胞与基因治疗产业集群，特制定本实施方案。

江苏医保局启动无创产前基因检测服务集采，聚焦于孕妇外周血胎儿游离DNA检测技术，以评估染色体异常风险。集采报价将于10月17日揭晓，有望推动NIPT技术普及，降价趋势显著，市场竞争将更加激烈。

南京凯地医疗技术有限公司是一家处于临床阶段的新药研发公司，致力于开发下一代 CAR-T 细胞免疫疗法。 凯地医疗近日宣布，与中国药科大学吕慧侠教授团队合作在 《 International Journal of Biological Macromolecules 》国际权威 期刊上发表一项题为 “Thermosensitive hyaluronic acid-manganese-capsaicin complex nanogel improving NKG2D/CAR-T melanoma treatment through adjusting tumor microenvironment.” 临床前研究成果。 恶性黑色素瘤 （MM）是最具侵袭性的肿瘤之一，作为一种难治性恶性肿瘤，在晚期具有很高的死亡率；MM IV期患者的5年总生存率仅为22.5%。