艾司林科公司的罕见病药物AL01211拟纳入突破性疗法，适用于法布雷病。该药物是新型GCS抑制剂，效力强、脱靶活性低、组织穿透性强，临床试验显示安全且耐受性良好。目前正开展II期临床研究，同时也在开发用于治疗1型戈谢病的应用。

公开资料显示，氘丁苯那嗪是一款 囊泡单胺转运蛋白 2（VMAT2）抑制剂 丁苯那 嗪 的 氘代药物 ，此前已经在中国获批治疗亨廷顿舞蹈病和迟发性运动障碍。 本次是该产品的缓释片新剂型在中国申报上市。 亨廷顿病（HD）是一种罕见且致命的神经退行性疾病， 由于患者会出现不自主运动的运动障碍，又称亨廷顿舞蹈病。

今日（11月5日），中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网最新公示， 由Horizon Therapeutics和安进（Amgen）共同申报的teprotumumab的新药临床试验申请（IND）获得受理。 公开资料显示，这是一款 “first-in-class”靶向IGF-1R的单抗，也是首款获得美国FDA批准治疗甲状腺眼病的创新疗法 。 2023年10月，安进以总价值278亿美元完成对Horizon公司的收购，从而获得这款产品。

11月4日消息， 普丽妍（南京）医疗科技有限公司（以下简称：“ 普丽妍 ”）申报的 “聚对二氧环己酮面部埋植线” 成功获 NMPA批准上市， 注册证编号： 国械注准20243132187。 “聚对二氧环己酮面部埋植线”成功获NMPA批准上市（来源：NMPA ）。 公开资料获悉，普丽妍（南京）医疗科技有限公司成立于2018年5月，总部位于南京市江北新区生命科技岛内，是一家整合研发、生产、销售、服务于一体的医疗高新技术企业，公司致力于成为医疗行业持续领先的产业公司，专注于医用高分子材料和生物组织工程领域，旗下有普丽妍·童颜等产品品牌。

10月31日，上海柯君医药科技有限公司（简称“柯君医药”）宣布完成B+轮阶段性融资。 这是柯君医药今年第二起融资消息。 1月31日，柯君医药宣布顺利完成超亿元B轮融资，由泰珑投资旗下泰鲲基金领投，其他主要投资方包括骊宸投资、泰煜投资、汉康资本等。

10月31日，海南葫芦娃药业集团提交的头孢托仑匹酯颗粒4类仿制药上市申请获CDE受理，有望斩获国内首仿。该抗菌药2023年全国院内市场销售额超1亿元。今年以来，葫芦娃药业已提交32个仿制申请，并有13个品种获批并过评。

丹麦哥本哈根本地时间2024年11月4日，Ascendis Pharma A/S（NASDAQ：ASND，下称Ascendis）宣布已授予诺和诺德TransCon技术平台的全球独家许可，以开发、制造和商业化诺和诺德在代谢性疾病（包括肥胖和2型糖尿病）方面的专有产品，并授予其在心血管疾病方面的产品独家许可。 此外，公司还将有资格获得基于销售额的里程碑付款和全球净销售额的分层特许权使用费，对于每一个额外的代谢或心血管疾病候选产品，Ascendis将有资格获得高达7750万美元的开发和监管里程碑付款，以及基于销售的里程碑付款和全球净销售额的分层特许权使用费。 Ascendis将在合作下对TransCon候选产品进行早期开发。

2024年11月5日 ，聚焦于基因和细胞治疗的上海邦耀生物科技有限公司（以下简称“邦耀生物”）宣布， 其 基于具有自主知识产权的非病毒定点整合 CAR-T平台开发的名为 “靶向CD19非病毒 PD1定点整合 CAR-T 细胞注射液”（管线代号：BRL- 203 ）的临床试验申请（ IND） ，正式取得中国国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）的批准。 该项IND针对的适应症为“中度或重度难治性系统性红斑狼疮（SLE）”，这是邦耀生物在治疗自身免疫性疾病领域开发的创新型CAR-T产品，也是世界首个治疗自免疾病并获批IND的非病毒定点整合PD1-CAR-T产品，为自免疾病的治疗提供了多元化的选择。 系统性红斑狼疮（SLE） 是一种严重的自身免疫性疾病，近年来，尽管SLE患者的长期生存有所改善，但不可避免的疾病复发及其导致的不可逆的器官损伤仍是患者死亡的重要原因，他们的死亡率是普通人群的3-4倍。

研究表明，通过自主研发的新型脂质纳米颗粒（LNP）单次或多次静脉注射，能够将碱基编辑器mRNA高效递送至体内骨髓细胞和造血干细胞（HSC），成功完成关键基因的精准编辑，并显著激活胎儿血红蛋白的表达。 这一突破展示了体内基因编辑疗法针对包括β-地中海贫血（β-地贫）和镰刀状贫血病（镰贫）在内的单基因遗传疾病的治疗潜力。 研究指出，通过激活成人患者中沉默的胎儿血红蛋白表达，可有效替代缺失的血红蛋白，显著改善贫血症状。

2024年11月4日，美国加州WOODLAND HILLS与中国广东广州：三正健康被投企业 - 安济盛生物 ，一家专注于骨骼、关节和肌肉重症疾病领域的创新药物研发公司， 今日宣布完成AGA2118， 一种同时靶向硬骨抑素和DKK1的双特异性抗体， 在治疗骨质疏松症临床II期试验（ARTEMIS）中的首例患者给药。 这项II期研究是在公司最近于ASBMR年会上展示的AGA2118首次临床I期试验数据的基础上进行的。 临床I期试验数据显示AGA2118能快速并显著增加骨密度。