11月20日，来凯医药与礼来签订临床合作协议，加速LAE102（ActRIIA单克隆抗体）肥胖症治疗全球开发，礼来负责美国I期研究。LAE102已显示增加肌肉减少脂肪效果，来凯医药股价大涨。减肥药市场火热，礼来积极并购相关资产。

值此全球肺癌关注月，中国生物制药一系列肺癌治疗领域创新研究成果密集发布，为实现肺癌患者的个体化、精准化治疗作出巨大贡献。 肺癌是全球和中国发病率及死亡率居首位的恶性肿瘤 ，由于早期肺癌往往没有症状或症状不典型，多数肺癌患者在确诊时已进展至中晚期 。 靶向、免疫齐头并进，共筑肺癌治疗防线。

细胞移植作为治疗白癜风的一种重要外科手段，对于稳定期、局限型或其他方法治疗无效的白癜风疗效确切，但复色率差异较大。 如何最大程度实现难治性白癜风患者皮损复色，联合治疗是较好选择。 近年来，关于细胞移植联合策略的相关报道逐渐增多，为提高白癜风患者的皮损复色率带来新的希望。

2024Q3高瓴旗下专注于美股持仓的HHLR大规模减少了持仓企业，持仓呈现出集中化的特点，而同为百济股东之一的Baker Brother本季度的变动反而没有那么显著。 Sage Therapeutics。 Sage公司在本季度迎来了危急时刻，今年的早些时候该公司的核心管线——NDMA受体调节剂dalzanemdor在阿尔兹海默症和帕金森症中先后失败，因此这直接导致公司在上个月出现了一波裁员潮。

自免药物是仅次于肿瘤药物的第二大药物市场，据弗若斯特沙利文报告，全球自身免疫疾病药物市场估计在 2030 年将达到 1767 亿美元。 如此巨大的市场也成为各大药企纷纷追逐的对象，艾伯维凭借修美乐、 Skyrizi 和 Rinvoq 位居自免冠军宝座，强生先后有 Remicade 、 Simponi/ Simponi Aria 、 Stelara 和 Tremfya 等重磅药物，罗氏有多发性硬化症重磅炸弹药物 Ocrevus 、赛诺菲凭借度拉普利单抗在自免领域占有重要地位，诺华有 Cosentyx 、 Promacta/Revolade 、 Kesimpta 和 Xolair 等自免重磅药物，实力不容小视。 Rinvoq Q3增长45%。

RNA干扰（RNAi）是一种转录后基因调控，即通过小干扰RNA诱导同源RNA降解, RNAi对同源基因的序列特异性沉默可以是由小干扰RNA（siRNA）、短发夹RNA（shRNA）触发, 由于基因靶向的高特异性，使得RNAi成为一种合适的工具来进行基因的功能性评估，不过同样存在“脱靶”情况，如siRNA进入miRNA通路下调非预期靶基因表达或激活天然免疫系统等。 CRISPR-Cas9介导基因组编辑是由sgRNA引导，Cas9蛋白可以实现对目的基因的定向切割，使DNA产生双链断裂(DSB)，经过细胞自主性的非同源末端连接(NHEJ)或同源重组(HR)进行修复，实现对靶基因进行敲除、插入和突变修饰。 与siRNA和shRNA类似，CRISPR系统靶向基因的特异性由与sgRNA的序列互补性决定。

北京、上海、波士顿，2024年11月25日——加科思药业（1167.HK）宣布其自主研发的泛KRAS（Pan-KRAS）抑制剂JAB-23E73在中国完成I/IIa期临床试验首例患者给药。 全球每年新增约270万带有KRAS相关突变的肿瘤患者有望从泛KRAS抑制剂中获益。 JAB-23E73可同时抑制活性及非活性状态的KRAS，对HRAS、NRAS无明显抑制。

宿主免疫的遗传变异会影响传染病易感性。 一些多态性HLA I类等位基因在应对感染时发挥作用，不同等位基因会将病原体来源的蛋白片段呈递给免疫效应细胞。 自然杀伤细胞 （Natural killer NK ） 通过 杀伤细胞免疫球蛋白样受体 （killer cell immunoglobulin-like receptors KIR ） 与HLA I类分子的相互作用，控制早期感染。

1924年，德国胚胎学家Hans Spemann和Hilde Mangold通过对蝾螈胚胎的移植实验，首次揭示了背侧组织中心的存在 【1】 。 后续研究陆续在鸟类、小鼠和斑马鱼中发现组织中心决定胚胎体轴发育 【2-4】 。 2018年，清华大学孟安明院士和陶庆华教授课题组联合发现了体轴决定因子Huluwa/Hwa（ Science突破丨孟安明/陶庆华组合作发现“葫芦娃”基因，解决早期胚胎发育重大问题—专家解读点评 ） （葫芦娃） ，其通过β-catenin信号通路调控胚胎体轴建立 【5】 。

静脉畸形 (Venous malformations, VM ) 是由 静脉内皮细胞 （ VECs ） 内的体细胞突变导致的最常见的血管畸形，发病率为万分之一到万分之二。 【1】 静脉畸形的典型症状为血管结构异常、患病部位疼痛、肿胀和出血以及器官功能障碍 【2-3】 。 而针对VM的药物治疗方案仍有很大空白，目前尚未有FDA批准药物的一个主要原因是缺乏能复现疾病症状，成本可控且容易大规模复制的疾病模型。