国家医保局成立以来，在坚持“保基本”的前提下，通过及时将创新药以合理价格纳入目录，并支持加快临床应用等方式，大力支持创新药发展。 2023年通过谈判新增进入医保目录的105个药品，前三季度惠及797.8万人次，9月份药品销售额是1月份的7倍。 统计显示，目前全国公立医院采购的药品中，目录内药品采购金额占比已超90%。

近日，中南大学基础医学院/肿瘤研究所 陶永光 研究员与 张彬 副教授在自噬期刊 Autophagy 发表题为 USP13 facilitates a ferroptosis-to-autophagy switch by activation of the NFE2L2/NRF2-SQSTM1/p62-KEAP1 axis dependent on the KRAS signaling pathway 的研究论文，揭示 USP13通过NFE2L2/NRF2-SQSTM1/p62-KEAP1轴并依赖于KRAS信号通路的激活，促进铁死亡向自噬转换 。 本研究强调了USP13在KRAS突变型肺腺癌铁死亡与自噬转换中的重要性，并表明靶向USP13以促进自噬向铁死亡转换可能是治疗KRAS突变型肺腺癌的潜在策略。 USP13激活NFE2L2-SQSTM1-KEAP1轴并依赖KRAS信号通路。

棕色脂肪组织 （Brown adipose tissue, BAT） 是能够将能量转化为热能的脂肪组织，含有丰富的线粒体，能够通过自身产热增加能量消耗来维持体温，是调节机体代谢的关键组织。 随着年龄的增长，BAT线粒体功能损坏，产热能力减弱，导致机体代谢紊乱，从而增加多种慢性代谢性疾病的患病风险。 因此，改善衰老BAT的功能障碍对老年人的代谢健康具有重要意义。

CSC 的自我更新能力是导致肿瘤复发和产生耐药的主要原因，这在临床上具有显著的重要性。 课题组先前的研究表明，葡萄糖可以促进肿瘤细胞干性，而抑制糖酵解可以抑制体内肿瘤生长，并克服CSC的耐药性 【5】 。 在葡萄糖代谢的第一步中，己糖激酶 (HK) 催化葡萄糖磷酸化为葡萄糖-6-磷酸。

在新一代测序时代下，胰腺导管腺癌 （PDAC） 的遗传背景已得到充分描述。 通过国际癌症基因组联盟 （ICGC） 、癌症基因组图谱 （TCGA） 和全基因组泛癌分析 （PCAWG） ，已对数百个样本进行了全基因组 （WGS） 和全外显子组测序 （WES） ，以揭示原发性肿瘤的复杂突变图谱。 然而，可切除疾病的患者仅占新诊断PDAC病例的12%。

胶质母细胞瘤 （GBM） 是最具侵袭性的成人原发性脑肿瘤，五年生存率仅10%左右 【1】 。 大约30-40%的GBM患者发生 PTEN 基因缺失，80-90%的GBM患者存在受体酪氨酸激酶 （RTK） /PI3K/PTEN通路的改变，但针对RTK信号等的靶向疗法并未在临床上取得成功 【2】 。 越来越多的证据表明，由基因改变引起的癌症相关分子活性异常不仅影响癌细胞本身的生物学行为，还会影响肿瘤微环境 （TME） 中的各种基质细胞。

靶向蛋白质降解技术(TPD)是药物发现中具有革命性意义的策略。 与传统的直接靶向蛋白（酶）不同，TPD通过调节宿主蛋白降解系统来发挥治疗效果，能够克服DNA敲除、RNA干扰等传统药物靶点确认及干扰策略的局限性，从而扩大药物靶点的选择范围。 PROTAC靶向蛋白降解嵌合体（也称为降解剂）能够利用机体内天然存在的蛋白清理系统，降低蛋白水平而非抑制蛋白的功能，从而治疗疾病。

2024年10月10日，国家CDE提出了《模型引导的罕见病药物研发技术指导原则（征求意见稿）》。 文件指出，由于罕见病的患者数量少、异质性高且多发于儿童，传统的随机、对照临床研究难以实施。 认识罕见病与全球药物研发进展。

2024年10月23日，Aulos Bioscience（“Aulos”）在西班牙巴塞罗那举行的第 36 届 EORTC-NCI-AACR 分子靶点和癌症治疗研讨会上，分享了其主要候选药物 AU-007 的 1/2 期临床试验中2 期扩展队列的部分临床研究数据 。 AU-007是一款新型的白细胞介素 2 (IL-2)治疗抗体，是 第一个利用人工智能设计的进入人体临床试验的人类 IgG1 单克隆抗体，具有同类最佳的治疗潜力 ；公司 计划于今年晚些时候展示新的 2 期临床疗效和安全性数据，特别是在黑色素瘤和肾细胞癌方面 。 本次研讨会上，主要披露了AU-007的药效学、药代动力学、安全性和临床疗效的数据，结果显示：。

近日，中国生物上海生物制品研究所在国际肿瘤学权威期刊《Oncogene》发表题为 “ Characterisation of APOBEC3B-Mediated RNA editing in breast cancer cells reveals regulatory roles of NEAT1 and MALAT1 lncRNAs ” 的研究性论文。 近年来，科学家长期致力于研究RNA编辑在肿瘤异质性中的作用，以便找到控制肿瘤异质性新的突破口。 肿瘤组织异质性是肿瘤治疗困难的来源（Dagogo-Jack and Shaw, Nature Reviews 2017）。