完成VSA003中国HoFH。 III期研究首例患者给药。 我们感谢研究机构、临床专家和患者的鼎力支持，使VSA003中国III期临床试验得以顺利启动并完成首例HoFH患者给药。

近期，由 中山大学 肿瘤防治中心蔡清清 教授研究团队 开展的一项特瑞普利单抗联合安罗替尼治疗复发/转移性鼻咽癌（R/M NPC）的II期TORAL研究数据重磅更新，并在期刊 《 细胞报告医学 》 （ Cell Reports Medicine ）（IF=11.7）上成功发表 ，为R/M NPC治疗新策略增添了坚实的循证医学证据，再次夯实了特瑞普利单抗在鼻咽癌领域的领先地位。 研究结果显示，对于至少接受一线治疗失败的R/M NPC患者（包括既往接受过免疫治疗的患者），特瑞普利单抗联合安罗替尼二线及二线后治疗显示出极具潜力的抗肿瘤活性且安全性良好， 客观缓解率（ ORR ）为 37.5% ， 疾病控制率（ DCR ）达 85.0% ， 中位无进展生存期（ PFS ）达 9.5 个月 ， 中位总生存期（ OS ）尚未达到 。 鼻咽癌（NPC）作为头颈部肿瘤的一种独特亚型，约20%的患者面临复发或转移，预后较差，中位生存期低于20个月。

创新药出海是一个复杂而系统的过程，企业需要在研发、商业拓展和国际化运营管理等方面不断提升自身实力。 这一过程不仅依赖企业的自主创新，也离不开政策环境在激励扶持、审批监管、人才保障等领域提供有力支持。 近日，《 上海市提升生物医药企业国际竞争力行动方案（2024—2027年） 》（以下简称“行动方案”）正式发布，一系列系统化、针对性强的措施，进一步增强全市生物医药和医疗器械企业的研发创新能力、产业化水平以及全球拓展能力，同时推动专业保障体系建设。

12月17日，山东新时代药业提交的畅销抗癫痫药托吡酯片仿制药上市申请获CDE受理，目前已有13款新药获批临床，28个品种获批过评。公司还提交了41款仿制药申请，其中4款有望竞争国内首仿。这些成绩彰显了公司的研发实力和市场竞争力。

公司称，记能达是唯一一个有证据支持在清除淀粉样蛋白斑块后可停药的靶向淀粉样蛋白的疗法，可以通过减少输液次数和治疗成本帮助患者降低治疗负担。 Donanemab 是一款靶向 N3pG（修饰化 β 淀粉样蛋白斑块）的抗体药物，可以快速清除淀粉样蛋白斑块。 研究表明，大脑中淀粉样斑块积聚可能引起思维和记忆问题，与 AD 的发生有关。

伊曲莫德是一种每日一次口服的新一代高选择性鞘氨醇-1-磷酸 （S1P） 受体调节剂，能够与 S1P 1、4 和 5 受体结合，同时避开亚型 2 和 3，提供全身和局部细胞调节，具有快速起效和快速 T 淋巴细胞恢复的特点。 云顶新耀曾启动一项 亚洲最大规模中重度活动性 UC 患者 III 期临床研究 （NCT04176588） 。 结果显示，12 周的诱导治疗后，伊曲莫德组达到主要研究终点， 临床缓解率为 25% （vs 安慰剂组 5.4%） 。

Immutep今日宣布，其潜在“first-in-class”LAG-3激动剂IMP761在含安慰剂对照、双盲的首个人体1期临床试验中获得初步积极安全性数据。 在健康受试者中，前三个单次递增剂量队列中均未观察到与治疗相关的不良事件。 新闻稿指出， IMP761 是全球首款LAG-3激动性抗体。

12月14日，路透社消息，全球私募巨头黑石集团和贝恩资本正在竞标收购日本田边三菱制药（Mitsubishi Tanabe） 。 据消息人士透露， 该交易的潜在价值在30亿美元（约合218.97亿元人民币）至35亿美元 （约合255.46亿元人民币） 之间。 目前，田边三菱制药母公司三菱化学集团已聘请高盛参与出售过程，投标截止日期为12月24日。

国家医保局宣布2025年将持续推进药品和耗材的国家级与地方带量采购工作，以深化医药卫生体制改革。第十一批国家带量采购蓄势待发，已有众多产品过评并有望纳入，符合条件的产品数量充裕，企业应积极准备。

12月17日，烨辉医药自主研发的BN104片拟纳入突破性治疗品种，用于治疗复发/难治性急性白血病，是国内首个国产口服Menin抑制剂，目前正处于1/2期临床评估。全球共有16款口服Menin抑制剂在研，其中Revumenib已在美国获批上市。