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【CTR20182301】在年龄≥12 岁、无抑制物抗体按需治疗的血友病患者3期研究

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基本信息

登记号

CTR20182301

试验状态

已完成

药物名称

Fitusiran注射液

药物类型

化药

规范名称

Fitusiran注射液

首次公示信息日的期

2019-06-20

临床申请受理号

企业选择不公示

靶点

适应症

A 型或 B 型血友病患者中预防出血或减少出血频率的常规预防治疗

试验通俗题目

在年龄≥12 岁、无抑制物抗体按需治疗的血友病患者3期研究

试验专业题目

一项在无凝血因子 VIII 或 IX 抑制性抗体的 A 型或 B 型血友病患者中评估 Fitusiran有效性和安全性的 3 期研究

申办单位信息

申请人联系人

申请人名称

联系人邮箱

联系人邮编

100022

联系人通讯地址

临床试验信息

试验目的

主要目的：与凝血因子浓缩剂按需治疗相比，通过测定出血频率评估fitusiran的有效性次要目的： 1.与凝血因子浓缩剂按需治疗相比，通过测定以下指标评估fitusiran的有效性：自发性出血频率、关节出血频率、年龄≥17 岁患者中的健康相关生活质量 (HRQOL) 2.确定初始阶段内的出血频率 3.确定fitusiran 的安全性和耐受性

试验分类

试验类型

平行分组

试验分期

Ⅲ期

随机化

盲法

开放

试验项目经费来源

试验范围

国际多中心试验

目标入组人数

国内: 8 ；国际: 120 ；

实际入组人数

国内: 1 ；国际: 120 ；

第一例入组时间

2020-04-15;2018-07-02

试验终止时间

2021-07-14;2021-07-14

是否属于一致性

否

入选标准

1.男性，年龄≥12 岁。；2.不存在抑制物的重度 A 型或 B 型血友病患者，依据是：a. 筛选时，中心实验室检查结果或病历记录显示 FVIII <1% 或 FIX 水平≤2%。b. 至少在筛选前 6 个月内按需使用凝血因子浓缩剂管理出血，并符合以下各条标准：在筛选时，经改良的 Nijmegen-Bethesda 检测法检测的抑制物滴度<0.6 BU/mL；至少在筛选前 6 个月内未使用旁路制剂治疗出血；在筛选前 3 年内没有免疫耐受诱导治疗史。；3.在筛选前 6 个月内至少有 6 次需要凝血因子浓缩剂治疗的出血。；4.愿意并能够遵守研究要求以及提供书面知情同意，如患者未达到法定同意年龄，应根据当地和国家要求提供赞同；

排除标准

1.除 A 型或 B 型血友病患者以外，已知患有其他共存性出血性疾病，即 Von Willebrand 氏病、其他凝血因子缺陷或血小板疾病。；2.目前以定期预防形式使用凝血因子浓缩剂，以预防自发性出血。；3.筛选时，中心实验室测定 AT 活性<60%。；4.患有临床显著的肝脏疾病，或符合以下指征之一：a. INR >1.2；b. ALT 和/或 AST> 1.5×正常参考范围上限 (ULN)；c. 总胆红素> ULN（>1.5 ULN，吉尔伯特综合征患者）；d. 门静脉高压、食管静脉曲张或肝性脑病史；e. 体格检查显示存在腹水；5.丙型肝炎病毒抗体阳性，有 HCV 感染史且同时满足 a. 和 b.两个条件的患者除外：a. 至少在入选之前 12 周完成治愈性治疗，并且根据筛选时的 HCV RNA 呈阴性证实已经获得持续病毒学缓解，或者根据患者在筛选时的 HCV RNA 呈阴性证实已自发清除感染。b. 根据以下任意一项评估项目，没有发现肝硬化证据：FibroScan <12.5 kPa（如果可用），或者FibroTest 评分<0.75 和 APRI <2（如果 FibroScan 不可用）；6.患有急性肝炎，即甲型肝炎、戊型肝炎；7.存在急性或慢性乙型肝炎感染（IgM 抗 HBc抗体阳性或 HBsAg 阳性）。；8.血小板计数 ≤100,000/μL。；9.筛选时存在急性感染。；10.已知 HIV 阳性，CD4 计数<200 个细胞/μL。；11.估算的肾小球滤过率≤45 mL/min/1.73 m2（采用肾脏病饮食改良 [MDRD] 公式计算）。；12.共存的血栓形成倾向性疾病，根据中心实验室的以下任何一种（或通过历史结果，如果可用）检测结果确定：a. FV 莱顿（纯合子或杂合子）b. 蛋白 S 缺乏症c. 蛋白 C 缺乏症d. 凝血酶原突变（G20210A；纯合子或杂合子）0000；13.抗磷脂抗体综合征史。；14.动脉或静脉血栓栓塞、心房颤动、严重瓣膜疾病、心肌梗死、心绞痛、短暂性脑缺血发作或中风病史。曾经患过静脉留置通路相关血栓形成的患者可以入选。；15.患者在 2 年内患过恶性肿瘤，成功治愈的皮肤基底或鳞状细胞癌除外。；16.研究者认为将会导致患者在第 1 天不适宜服药或对患者的研究依从性、患者的安全和/或患者参与研究治疗期的结束可能造成干扰的任何情形（例如，医疗关怀）。包括基于重要的实验室异常检查结果或病史确诊与血友病无关的控制不佳的显著活动性（不稳定）心血管系统、神经系统、胃肠道系统、内分泌系统、肾脏系统或精神系统疾病。；17.在筛选时，预期需要在研究期间进行手术，或计划在研究期间施行手术。；18.在筛选前 14 天内完成手术程序，或目前正在因术后止血额外输注凝血因子。；19.有多种药物过敏史或对寡核苷酸或 GalNAc 产生过敏反应的历史。；20.研究者认为静脉通路不足以满足研究方案的抽血要求。；21.有皮下注射药物不耐受的病史。；22.目前或将来参与另一项计划在本研究期间发生的涉及 fitusiran 以外试验用药品或试验用器械的临床研究；为了参与这项研究，患者必须在给药（第 1 天）前至少 30 天（或 5×试验用药品半衰期，以较长者为准）停用研究药品。；23.目前或既往参与基因治疗试验。；24.在筛选前 12 个月内有酒精滥用史。酒精滥用是指每周定期摄入超过 14 个单位（单位：1 杯葡萄酒 [大约 125 mL] = 1 杯烈性酒（大约 1 液体盎司）=0.5 品脱啤酒 [大约 284 mL]）。；

研究者信息

研究负责人姓名

试验机构

中国医学科学院血液病医院（血液学研究所）;南方医科大学南方医院;上海交通大学医学院附属瑞金医院;首都医科大学附属北京儿童医院;浙江大学医学院附属儿童医院

研究负责人电话

研究负责人邮箱

研究负责人邮编

300020;510515;200025;100045;310003

联系人通讯地址

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