洞察市场格局
解锁药品研发情报

免费客服电话

18983288589

试用企业版

【CTR20221637】诺西那生钠在婴儿期脊髓性肌萎缩症受试者中的剂量递增、对照研究

查看原文

立即下载

基本信息

登记号

CTR20221637

试验状态

已完成

药物名称

诺西那生钠注射液

药物类型

化药

规范名称

诺西那生钠注射液

首次公示信息日的期

2022-07-14

临床申请受理号

企业选择不公示

靶点

适应症

用于治疗5q 脊髓性肌萎缩症。

试验通俗题目

诺西那生钠在婴儿期脊髓性肌萎缩症受试者中的剂量递增、对照研究

试验专业题目

诺西那生钠（BIIB058）在脊髓性肌萎缩症受试者中的剂量递增、随机、对照研究

申办单位信息

申请人联系人

申请人名称

联系人邮箱

联系人邮编

200031

联系人通讯地址

临床试验信息

试验目的

1. 根据 CHOP INTEND 总评分变化，评估鞘内注射较高剂量诺西那生钠对 SMA 受试者的临床疗效 2. 评估鞘内注射较高剂量诺西那生钠对 SMA 受试者的临床疗效 3. 评估鞘内注射更高剂量诺西那生钠对 SMA 受试者 pNF-H 水平（CSF 和血浆）的影响

试验分类

试验类型

平行分组

试验分期

Ⅲ期

随机化

盲法

双盲

试验项目经费来源

试验范围

国际多中心试验

目标入组人数

国内: 12 ；国际: 99 ；

实际入组人数

国内: 11 ；国际: 76 ；

第一例入组时间

2022-10-12;2021-02-10

试验终止时间

2024-05-21;2024-05-30

是否属于一致性

否

入选标准

1.所有受试者：根据受试者的年龄和机构规定，签署父母或监护人知情同意书，并签署受试者知情同意书；2.所有受试者：5q SMA 的基因记录（纯合基因缺失、突变或复合杂合子）；3.所有受试者：受试者和/或其法定授权代表（如父母、配偶或法定监护人；视情况而定，如适用）有能力理解研究的目的和风险、提供知情同意，以及授权允许根据国家和当地隐私法规使用保密健康信息；4.所有受试者：研究者判断，能够完成所有研究程序、测量和访视，并且父母或法定监护人/受试者有充分的支持性心理社会环境；5.所有受试者：必须遵守研究差旅政策（参见第 15.4 节）；6.所有受试者：如果研究程序计划使用麻醉/镇静（由研究者和麻醉科医生或肺科医生评估），满足与年龄相适应的麻醉剂/镇静剂使用机构标准；7.所有受试者：所有有生育能力的女性受试者（定义为生理上能够妊娠的任何女性）和所有育龄男性受试者必须按照第 11.5 节所述采取避孕措施；8.SMA 症状发作年龄 ≤ 6 个月（≤ 180 天）的受试者（婴儿期发作）：签署知情同意时年龄 > 1 周至 ≤ 7 个月（≤ 210 天）；9.SMA 症状发作年龄 ≤ 6 个月（≤ 180 天）的受试者（婴儿期发作）： SMN2 拷贝数为 2；10.SMA 症状发作年龄 ≤ 6 个月（≤ 180 天）的受试者（婴儿期发作）：在 ≤ 6 个月（≤ 180 天）的年龄出现符合 SMA 的临床体征和症状；11.SMA 症状发作年龄 ≤ 6 个月（≤ 180 天）的受试者（婴儿期发作）：筛选时，根据研究者的判断，在接受足够的营养和补液；12.SMA 症状发作年龄 ≤ 6 个月（≤ 180 天）的受试者（婴儿期发作）：使用适当的国家/地区特定指南，体重至少处于年龄的第 3 百分位数上；13.SMA 症状发作年龄 ≤ 6 个月（≤ 180 天）的受试者（婴儿期发作）：单胎出生孕龄为 37 至 42 周，双胎为 34 至 42 周。如果没有早产并发症且获得医学监查员的批准，则可以考虑入组较低胎龄的婴儿。；

排除标准

1.所有受试者：在整个筛选期间任何时间存在未经治疗或治疗不充分的活动性感染，需要全身性抗病毒或抗菌治疗；2.所有受试者：脑或脊髓疾病病史，会干扰腰椎穿刺、CSF 循环或安全性评估；3.所有受试者：细菌性脑膜炎、病毒性脑炎或脑积水病史；4.所有受试者：存在引流 CSF 或植入 CNS 导管的植入分流；5.所有受试者：筛选时进行永久性气管造口术或处于永久通气；6.所有受试者：筛选时研究者评估血液学或临床生化参数异常具有临床意义，导致受试者不适合入选；7.所有受试者：对制剂的辅料，以及在研究期间要给予的任何诊断制剂（如适用）的系统性超敏反应史；8.所有受试者：既往脊柱侧凸手术会干扰 LP 注射程序；9.所有受试者：既往受伤（例如，上肢或下肢骨折）或手术操作，影响受试者执行研究方案要求的任何结局指标检测的能力，并且使得受试者尚未完全恢复或达到稳定基线；10.所有受试者：筛选前 30 天或 5 个半衰期内（以较长者为准）或研究期间任何时候，使用试验性药物治疗，包括但不限于 SMA 治疗（例如：口服沙丁胺醇/柳丁胺醇、利鲁唑、肉碱、苯丁酸钠、丙戊酸钠和羟基脲）、生物制剂或设备；任何既往或当前接受任何 SMN2 剪接修饰剂治疗或基因疗法；或既往反义寡核苷酸治疗（例如诺西那生钠）或细胞移植；11.所有受试者：受试者父母或法定监护人无法理解研究的性质、范围和可能的后果，或不同意遵守研究方案规定的活动时间表。；12.所有受试者：根据研究者判断，受试者父母或法定监护人在整个研究期间不愿意或无法满足 SMA 标准护理共识声明的指南[Finkel 2018; Mercuri 2018]（参见研究参考指南），或提供营养和呼吸支持。注：根据关于标准护理共识指南 [Finkel 2018; Mercuri 2018]，推荐常规疫苗接种和 RSV 预防，但不是研究入组的必须要求。目前未接受疫苗接种或未接受 RSV 预防但符合研究入选标准的受试者将被视为符合研究入组资格。；13.所有受试者：研究者认为会干扰研究开展和评估的持续医疗状况。例如，除 SMA 外的医疗残疾会干扰安全性评估或影响受试者接受研究程序的能力。；14.所有受试者：其他未列在此处的，且研究者或申办方认为受试者不适合入组研究的原因。；15.SMA 症状发作年龄 ≤ 6 个月（≤ 180 天）的受试者（婴儿期发作）：筛选时低氧血症（氧饱和度 [清醒或睡眠，无通气支持] 海拔 < 1500 米时 < 96%，海拔在 1500 至 2000 米时 < 92%，或海拔 > 2000 米时 < 90%）；16.SMA 症状发作年龄 ≤ 6 个月（≤ 180 天）的受试者（婴儿期发作）：出生时或出生后第一周内存在 SMA 体征或症状；

研究者信息

研究负责人姓名

试验机构

北京大学第一医院

研究负责人电话

研究负责人邮箱

研究负责人邮编

100034

联系人通讯地址

<END>

诺西那生钠注射液的相关内容