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【CTR20220329】Tolebrutinib（SAR442168）片在成人全身型重症肌无力受试者中的有效性和安全性

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基本信息

登记号

CTR20220329

试验状态

主动终止（经过慎重考虑，赛诺菲决定正式关闭EFC17262MG项目。虽然对研究方向做出了改变，但赛诺菲仍致力于此适应症的研发。此决定并非基于MG项目中的任何安全问题）

药物名称

SAR-442168片

药物类型

化药

规范名称

tolebrutinib片

首次公示信息日的期

2022-02-23

临床申请受理号

企业选择不公示

靶点

适应症

重症肌无力

试验通俗题目

Tolebrutinib（SAR442168）片在成人全身型重症肌无力受试者中的有效性和安全性

试验专业题目

一项在成人全身型重症肌无力受试者中评价tolebrutinib（SAR442168）的有效性和安全性的III 期、随机、双盲、安慰剂对照、平行组研究

申办单位信息

申请人联系人

申请人名称

联系人邮箱

联系人邮编

200040

联系人通讯地址

临床试验信息

试验目的

主要目的，双盲（DB）期：根据MG-ADL 评分，在接受标准治疗（SoC）的全身型重症肌无力（gMG）受试者中评价服用tolebrutinib每天1 次对比安慰剂的有效性。开放标签扩展（OLE）期在接受SoC 的gMG 受试者中评价服用tolebrutinib每天1 次的长期安全性和耐受性。次要目的，DB 期：根据其他有效性测量值，评价服用tolebrutinib每天1 次与安慰剂相比的有效性：接受SoC 的gMG 受试者的量表，如QMG、MGII、MG-QoL15 和MGADL；在接受SoC 的gMG 受试者中评价服用tolebrutinib每天1 次的安全性和耐受性。OLE 期：在接受SoC 的gMG 受试者中评价服用tolebrutinib每天1 次的安全性。

试验分类

试验类型

平行分组

试验分期

Ⅲ期

随机化

盲法

双盲

试验项目经费来源

试验范围

国际多中心试验

目标入组人数

国内: 14 ；国际: 154 ；

实际入组人数

国内: 2 ；国际: 6 ；

第一例入组时间

2022-06-22;2021-12-20

试验终止时间

是否属于一致性

否

入选标准

1.受试者在签署知情同意书时必须为18-85 岁（含）。；2.筛选时诊断为gMG，伴符合MG临床诊断标准的全身肌肉无力，依据MGFA 定义为II、III、IV 型，且根据研究者判断，研究期间不太可能需要呼吸机支持的受试者。；3.a）筛选时抗AChR 或抗MuSK 自身抗体血清学检查阳性，或 b）血清抗AChR 或抗MuSK 自身抗体阴性且具有以下3 种检查中的≥1 种支持的既往诊断： - 经单纤维肌电图或重复神经刺激判定的神经肌肉信号传导异常史 - 腾喜龙试验阳性史 - 口服乙酰胆碱酯酶抑制剂后，经主治医生评估出现gMG 体征改善的受试者；4.受试者筛选时和第1 天访视时的MG-ADL 评分必须≥6 分，且超过一半以上的分数来源于非眼肌选项。；

排除标准

1.MGFA I 型（眼肌型MG）或V 型。；2.筛选前6 个月内接受过胸腺切除术或计划在研究期间接受胸腺切除术。；3.受试者有感染史或可能存在感染风险： - 有活动性或潜伏性结核（TB）病史 - 受试者有发生肝炎或肝炎再活动的风险，即筛选期乙肝和丙肝血清学标志物结果提示急性或慢性感染 - 需要使用抗生素、抗病毒药或抗真菌药治疗的慢性持续性或活动性反复感染 - 在筛选访视前4 周内发热（≥38°C；但是，经研究者判断发热原因为短暂、轻度耳、鼻、喉病毒感染导致的受试者可入组） - 人类免疫缺陷病毒（HIV）感染史 - T 淋巴细胞或T 淋巴细胞受体疫苗接种史、移植（包括实体器官、干细胞和骨髓移植）史和/或抗排斥治疗史。；4.排除筛选访视前5 年内患任何恶性肿瘤（以下肿瘤除外：得到有效治疗的宫颈原位癌、得到充分治疗的非转移性鳞状细胞或基底细胞皮肤癌和已切除或经任何治疗认为已治愈且≥3 年无转移证据的恶性胸腺瘤）的受试者。；5.使受试者大出血风险增加的情况；6.确认的筛选时ALT > 3×ULN；

研究者信息

研究负责人姓名

试验机构

复旦大学附属华山医院

研究负责人电话

研究负责人邮箱

研究负责人邮编

200040

联系人通讯地址

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