ChiCTR2300071890
正在进行
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2023-05-29
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输血依赖性地中海贫血
BMT预处理移植方案治疗输血依赖性地中海贫血的探索
BMT预处理移植方案治疗输血依赖性地中海贫血的探索
β地中海贫血根据贫血程度分为轻型、中间型和重型，同时依据是否需要定期输血分为输血依赖型β地中海贫血（transfusion dependent thalassemia，TDT）和非输血依赖性地中海贫血（non transfusion dependent thalassemia，NTDT）。TDT患儿通常需要终生输血治疗以维持生命。然而，终生输血费用高昂，每月的治疗费用超过万元，同时还会因为铁过载带来较高的安全隐患。骨髓移植是目前唯一可以根治地中海贫血的治疗方法。而骨髓移植难点是找不到合适HLA配型的骨髓捐献者，无法进行骨髓移植治疗。此外，异体骨髓移植都会存在一定程度的移植物抗宿主反应，服用免疫排斥抑制药物，毒副作用大。 本项目旨在探索BMT预处理移植方案治疗地中海贫血的有效性和安全性，期望BMT预处理移植方案能促进患者异基因造血干细胞移植（HSCT）植入，减少免疫排斥，从而摆脱输血，改善生活质量。
单臂
探索性研究/预试验
本研究采用单臂、不设盲、单中心的设计，不进行随机分组。
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自筹
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30
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2023-06-01
2025-07-31
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1、患者临床和基因诊断为TDT患者； 2、年龄为3~25岁（含3岁和25岁）之间，男、女不限；ECOG体力评分0~2分； 3、试验前签署书面知情同意书。 4、良好的器官功能水平： i.超声心动图提示左室射血分数（LVEF）≥40%； ii.血清总胆红素＜2倍正常值上限，谷丙转氨酶（ALT）和谷草转氨酶（AST）＜3倍正常值上限； iii. 肌酐清除率>60 mL/min。 5、患者状态稳定，且研究者判断适合接受环磷酰胺、塞替派和白消安预处理；；
登录查看1、存在不能控制的癫痫病史、精神障碍或其他精神类疾病史； 2、妊娠、哺乳期女性和不愿采取避孕措施的育龄受试者； 3、合并严重的心肺疾病、肝功能异常者；合并脑血管、心血管、肝、肾、肿瘤等严重原发性疾病；合并其它原因引起的贫血者； 4、正在接受任何其他研究药物的患者； 5、存在恶性肿瘤（皮肤癌或宫颈上皮内瘤变除外）病史或存在遗传性家族性癌症综合症的家族史； 6、既往接受过同种异基因骨髓移植或基因治疗； 7、存在未能纠正的出血病症； 8、存在干扰研究程序的其他疾病或原因； 9、研究者判定不适合参加本研究者。；
登录查看中国人民解放军联勤保障部队第九二三医院
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约印创投2025-01-16
求实药社2025-01-16
Genhouse2025-01-16
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