ChiCTR2300077054
正在进行
/
/
/
2023-10-27
/
/
输血依赖性地中海贫血
BMT预处理移植方案治疗输血依赖型地中海贫血的多中心临床研究
BMT预处理移植方案治疗输血依赖型地中海贫血的多中心临床研究
观察BMT预处理移植方案治疗TDT的初步疗效与安全性，期望BMT预处理移植方案能促进患者异基因造血干细胞移植（HSCT）植入，减少免疫排斥，从而摆脱输血，改善生活质量。
单臂
其它
本研究采用单臂、不设盲、多中心的设计，不进行随机分组。
/
自筹
/
100
/
2023-11-01
2025-10-31
/
1.患者临床和基因诊断为TDT患者； 2.年龄为3~25岁（含3岁和25岁）之间，男、女不限；ECOG体力评分0~2分； 3.试验前签署书面知情同意书； 4.良好的器官功能水平：超声心动图提示左室射血分数（LVEF）≥40%；血清总胆红素＜2倍正常值上限，谷丙转氨酶（ALT）和谷草转氨酶（AST）＜3倍正常值上限；肌酐清除率>60 mL/min； 5.患者状态稳定，且研究者判断适合接受环磷酰胺、塞替派和白消安预处理。；
登录查看1.存在不能控制的癫痫病史、精神障碍或其他精神类疾病史； 2.妊娠、哺乳期女性和不愿采取避孕措施的育龄受试者； 3.合并严重的心肺疾病、肝功能异常者；合并脑血管、心血管、肝、肾、肿瘤等严重原发性疾病；合并其它原因引起的贫血者； 4.正在接受任何其他研究药物的患者； 5.存在恶性肿瘤（皮肤癌或宫颈上皮内瘤变除外）病史或存在遗传性家族性癌症综合症的家族史； 6.既往接受过同种异基因骨髓移植或基因治疗； 7.存在未能纠正的出血病症； 8.存在干扰研究程序的其他疾病或原因； 9.研究者判定不适合参加本研究者。；
登录查看中国人民解放军联勤保障部队第九二三医院
/
昌郁医药2024-11-22
上海和誉生物医药科技有限公司2024-11-22
云顶新耀2024-11-22
金斯瑞生物2024-11-22
细胞与基因治疗领域2024-11-22
肝脏时间2024-11-22
医药笔记2024-11-22
生物安全情报网2024-11-22
医药速览2024-11-22
亚盛医药2024-11-22
浙公网安备33011002015279
本网站未发布麻醉药品、精神药品、医疗用毒性药品、放射性药品、戒毒药品和医疗机构制剂的产品信息
友情链接: 摩熵医药 摩熵医药企业版 摩熵化学MolAid 晓材Matmole 摩熵医学MedXYZ 载体质粒 觅健肿瘤互助 动脉网 药物百科
