CTR20223366
进行中（招募中）
GC-101腺相关病毒注射液
治疗用生物制品
GC-101腺相关病毒注射液
2023-01-12
企业选择不公示
1型脊髓性肌萎缩症
评价GC101腺相关病毒注射液治疗1型SMA患者的安全性、耐受性及初步疗效的多中心、开放、单臂的Ⅰ/Ⅱa期临床试验
评价GC101腺相关病毒注射液治疗1型SMA患者的安全性、耐受性及初步疗效的多中心、开放、单臂、单剂量递增的Ⅰ/Ⅱa期临床试验
100176
I期（耐受性试验） 评价GC101腺相关病毒注射液单次给药治疗1型SMA患者的安全性和耐受性。IIa期（初步疗效探索） 主要目的： 评价GC101腺相关病毒注射液单次给药治疗1型SMA患者的初步疗效。 次要目的： 评价GC101腺相关病毒注射液单次给药治疗1型SMA患者的安全性、AAV病毒载量及免疫原性。
单臂试验
Ⅱ期
非随机化
开放
/
国内试验
国内: 18 ；
国内: 登记人暂未填写该信息；
2023-03-23
/
否
1.SMN1 双侧等位基因突变（缺失或点突变）基因诊断为SMA，符合 1 型 SMA 临床表现；
登录查看1.参加过或正在参加其他SMA药物临床试验或其他AAV基因治疗临床研究；2.给药前30天内口服过β2受体激动剂治疗者（沙丁胺醇吸入性给药除外）；
3.给药前90天内合并使用以下任何药物如：治疗肌病或神经病的药物，用于治疗糖尿病的药物；
4.给药前注射过诺西那生钠或给药当天服用过利司扑兰；
登录查看中国人民解放军总医院第七医学中心
100007
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