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【ChiCTR2400082235】一项多中心、开放、单臂II期研究：评价FCN-159在颅外动静脉畸形患者中的疗效和安全性

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基本信息

登记号

ChiCTR2400082235

试验状态

结束

药物名称

药物类型

规范名称

首次公示信息日的期

2024-03-25

临床申请受理号

靶点

适应症

颅外动静脉畸形

试验通俗题目

一项多中心、开放、单臂II期研究：评价FCN-159在颅外动静脉畸形患者中的疗效和安全性

试验专业题目

一项多中心、开放、单臂II期研究：评价FCN-159在颅外动静脉畸形患者中的疗效和安全性

申办单位信息

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临床试验信息

试验目的

主要目的： • 评价FCN-159 治疗颅外动静脉畸形的有效性。次要目的： • 评价在颅外动静脉畸形患者中接受FCN-159连续口服给药的安全性和耐受性；

试验分类

试验类型

单臂

试验分期

Ⅱ期

随机化

无

盲法

试验项目经费来源

上海复星医药产业发展有限公司

试验范围

目标入组人数

实际入组人数

第一例入组时间

2022-09-22

试验终止时间

2024-10-11

是否属于一致性

入选标准

1．年龄≥18岁，≤65岁的患者。 2．经临床或影像学（包括CTA、MRI、MRA、DSA、彩色多普勒超声等）诊断为颅外AVM，包括CM-AVM和散发型AVM。 3．符合以下条件之一的可以入组经研究者判断为无法手术或者介入治疗的患者；经过手术或介入治疗后复发或者治疗无效的患者至少伴有一种并发症（包括出血、慢性疼痛、溃疡/坏死/坏疽、内脏和/或骨骼受累和/或心脏功能障碍、畸形、功能性障碍）且需要临床干预的患者。 4．能提供组织标本或外周血用于以下生物标志物的中心实验室检测：包括但不限于RASA1、EPHB4、BRAF、KRAS、NRAS、MEK（MAP2K1和MAP2K2）及其他MEK上下游基因以及PTEN、SMAD4等 HHT相关基因。 5．Karnofsky体能水平≥50，见附录4功能状态评分量表/分数。 6．患者有足够的器官和骨髓功能（筛选期检查前14天内不允许使用任何血液成分及细胞生长因子）：中性粒细胞绝对值≥1.0×109/L；血红蛋白≥9g/dL；血小板≥100×109/L；血清总胆红≤1.5×正常值上限（Upper Limit Normal，ULN），具有Gilbert综合征的患者为≤3.0×ULN；天冬氨酸转氨酶（Aspartate Aminotransferase，AST）、丙氨酸转氨酶（Alanine Aminotransferase，ALT）≤2.5×ULN；白蛋白≥ 3g/dL；肌酐 <1.5×ULN或肌酐清除率或放射性同位素GFR≥50ml/min/1.73m2；凝血功能：国际标准化比值（INR）及活化部分凝血活酶时间（APTT）≤1.5ULN。 7．既往AVM治疗的毒性反应恢复至≤CTCAE5.0版 1级水平（脱发除外）。 8．患者自愿签署书面知情同意书。 9．对于有生育能力的患者：患者应同意使用高效的避孕方法，即激素联合避孕，与排卵抑制相关的仅孕酮激素避孕，宫内节育器，宫内节育系统，两侧输卵管阻塞，伴侣输精管结扎或在治疗期间及研究治疗末次给药后至少90 天内禁欲。男性患者应同意在最后一次给药后至少90天内避免捐献精子。；

排除标准

1. 确诊为遗传性出血性毛细血管扩张症（Hereditary Hemorrhagic Telangiectasia，HHT）、PTEN错构瘤肿瘤综合征（The PTEN Hamartoma Tumor Syndrome，PHTS ）或丁香综合征（CLOVES综合征）。 2. 既往接受过如下治疗之一的患者： a. 开始研究药物治疗前4周或＜5个半衰期（以较短者为准）内接受过针对AVM的药物治疗； b. 开始研究药物治疗前14天内接受过强CYP3A4、CYP2C8、CYP2C9抑制剂或诱导剂，皮肤外用除外； c. 开始研究药物治疗前4周内，接受过放射治疗，手术治疗； d. 开始研究药物治疗前4周内，接受过介入治疗； e. 开始研究药物治疗前4周内，参加过其他干预性临床试验的患者； f. 既往使用过MEK 1/2抑制剂治疗。 3. 允许在入组前一个月内皮质类固醇治疗< 0.5 mg/kg/天，但必须在开始研究药物治疗前14天停止。 4. 病灶短期内扩张迅速，对患者造成严重功能障碍或威胁生命，需要手术或介入栓塞治疗。 5. 除了根治的非黑色素瘤的皮肤基底细胞癌、乳腺原位癌或宫颈原位癌外，患者目前或在过去三年的时间内患有恶性肿瘤。 6. 不能接受DSA检查或有DSA检查禁忌症（例如：造影剂过敏、凝血功能障碍等）。 7. 未控制稳定的高血压（尽管有药物治疗）：在现有抗高血压治疗下，重复检查提示收缩压＞140mmHg或舒张压＞90 mmHg。 8. 存在吞咽困难，活动性消化系统疾病，吸收不良综合症，或其他影响研究药物服用吸收的情况。 9. 既往或目前有视网膜静脉阻塞（RVO)、视网膜色素上皮剥离（RPED）、青光眼及其他有意义异常的眼科检查。 10. 间质性肺炎，包括有临床意义的放射性肺炎。 11. 心脏功能或合并疾病符合下述情况之一将排除： a. 筛选期在研究中心进行3次12导联心电图（Electrocardiogram，ECG）测量，根据采用仪器的QTcF公式计算三次平均值，QTcF＞470毫秒；存在QTcF延长危险因素的患者，如无法纠正低钾血症、遗传性长QT综合征；或接受延长QTcF间期的药物（主要是Ia、Ic、III类抗心律失常药物）。潜在延长QTcF间期的药物，见附录10可能延长QTc的药物。 b. 美国纽约心脏病学会（New York Heart Association，NYHA）分级≥ 3级的充血性心力衰竭； c. 具有临床意义的心律失常，包括但不限于完全性左束支传导异常； d. 已知并发临床有意义冠心病、心肌病，严重瓣膜病； e. 超声心动图检查显示，左室射血分数LVEF＜50%。 12. 伴活动性细菌、真菌或病毒感染，包括活动性乙型肝炎（乙肝病毒表面抗原阳性且乙肝病毒DNA超过1000 IU/ml或符合研究中心诊断活动性乙肝感染标准），丙型肝炎（丙肝病毒RNA阳性），人免疫缺陷病毒感染（HIV阳性）。 13. 怀孕或哺乳期妇女。任何在试验过程中出现怀孕的患者需要退出研究。 14. 已知对研究药物，其它MEK1/2抑制剂或其辅料过敏。 15. 按照当前临床中心COVID-19指南和要求无法亲自到访的。 16. 经研究者判断，受试者有其他可能导致其被迫中途终止研究的因素，如患有其他严重疾病（含精神疾病）需要合并治疗，实验室检查值严重异常，家庭或社会因素，可能影响到受试者安全或试验资料收集的情况。；

研究者信息

研究负责人姓名

试验机构

上海交通大学医学院附属第九人民医院

研究负责人电话

研究负责人邮箱

研究负责人邮编

联系人通讯地址

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