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【ChiCTR2100050939】基于外泌体递送LDLR mRNA治疗纯合子家族性高胆固醇血症

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基本信息

登记号

ChiCTR2100050939

试验状态

正在进行

药物名称

药物类型

规范名称

首次公示信息日的期

2021-09-08

临床申请受理号

靶点

适应症

家族性高胆固醇血症

试验通俗题目

基于外泌体递送LDLR mRNA治疗纯合子家族性高胆固醇血症

试验专业题目

富含LDLR mRNA外泌体治疗家族性高胆固醇血症的安全性、耐受性和初步疗效的单中心、开放、剂量递增临床试验

申办单位信息

申请人联系人

申请人名称

联系人邮箱

联系人邮编

联系人通讯地址

临床试验信息

试验目的

1.评估通过静脉/腹腔注射（超声引导）LDLR mRNA外泌体治疗纯合型家族性高胆固醇血症患者的安全性和耐受性； 2.评估通过静脉/腹腔注射（超声引导）LDLR mRNA外泌体治疗纯合型家族性高胆固醇血症患者的剂量限制性毒性（DLT）、确定最大耐受剂量（MTD）； 3.评估通过静脉/腹腔注射（超声引导）LDLR mRNA外泌体治疗纯合型家族性高胆固醇血症患者的初步疗效。

试验分类

试验类型

单臂

试验分期

Ⅰ期+Ⅱ期

随机化

单臂试验，无需随机。

盲法

N/A

试验项目经费来源

唐都医院重大临床研究项目

试验范围

目标入组人数

实际入组人数

第一例入组时间

2021-09-06

试验终止时间

2026-09-06

是否属于一致性

入选标准

1.年龄18-45周岁，性别不限； 2.基因诊断为纯合型家族性高胆固醇血症的病例； 3.受试者理解本研究和愿意参加此研究，并签署知情同意书。；

排除标准

1.患有严重的合并症，包括以下任何一种情况：（1）不稳定的心绞痛和/或充血性心力衰竭需要住院治疗；（2）最近6个月内发生心肌梗死或脑血管意外；（3）慢性阻塞性肺疾病恶化或需要住院治疗；（4）严重的血管、神经系统、血液、胃肠、内分泌系统疾病或代谢紊乱；（5）自身免疫/免疫缺陷疾病，如类风湿性关节炎、获得性免疫缺陷综合征等；（6）恶性肿瘤或其它慢性感染者； 2.既往接受过靶向药物治疗、细胞治疗、基因治疗或其他的免疫治疗； 3.既往进行过器官移植； 4.实验室检查出现下列任意异常：（1）血常规：中性粒细胞绝对计数（ANC）＜1.5×10^9/L，或血小板（PLT）＜50×10^9/L，或血红蛋白（HGB）＜80 g/dL；（2）凝血功能：凝血酶原时间（PT），或活化部分凝血活酶时间（APTT），或INR＞1.5×ULN；（3）肝功能：总胆红素（TBIL）＞2×ULN（正常值上限），或丙氨酸转移酶（ALT）、天冬氨酸转移酶（AST）、碱性磷酸酶（ALP）＞5×ULN；（4）肾功能：血清肌酐（Cr）≥1.5×ULN，或肾小球滤过率（GFR）＜60 mL/min*1.73m^2；（5）心脏超声：左心室射血分数（LVEF）＜50%； 5.已知或预计对于本试验治疗的任何成份会产生过敏反应或有过敏史者； 6.已知造影剂过敏者； 7.既往有明确的精神障碍史； 8.既往有药物滥用史或吸毒史； 9.妊娠或哺乳期妇女； 10.育龄妇女及有生育能力的男性在接受研究药物期间及研究结束后3个月不能采取有效并且充分的避孕措施（如宫内节育器、避孕套、杀精凝胶加避孕套、子宫帽等措施）； 11.入组前3个月内参加过其他药物的临床研究； 12.研究者判断，患者存在其他原因不适合参与本研究。；

研究者信息

研究负责人姓名

试验机构

第四军医大学唐都医院超声医学科

研究负责人电话

研究负责人邮箱

研究负责人邮编

联系人通讯地址

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