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【CTR20211554】评估 Maralixibat 用于胆道闭锁患者 Kasai 术后的疗效

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基本信息

登记号

CTR20211554

试验状态

主动终止（中期分析数据不能满足主要临床终点（非安全性原因））

药物名称

马昔巴特口服溶液

药物类型

化药

规范名称

马昔巴特口服溶液

首次公示信息日的期

2021-07-12

临床申请受理号

企业选择不公示

靶点

适应症

胆道闭锁患者肝门肠吻合术后治疗

试验通俗题目

评估 Maralixibat 用于胆道闭锁患者 Kasai 术后的疗效

试验专业题目

评估 Maralixibat 用于胆道闭锁患者肝门肠吻合术后治疗有效性和安全性的随机、双盲、安慰剂对照 II期研究。

申办单位信息

申请人联系人

申请人名称

联系人邮箱

联系人邮编

100022

联系人通讯地址

临床试验信息

试验目的

主要目的是评估 Maralixibat 对胆道闭锁（BA）患者肝门肠吻合术（HPE）后胆道引流的有效性。次要目的为评估 Maralixibat 治疗后 sBA（血清胆汁酸）水平的变化，评估 Maralixibat 治疗后胆红素恢复正常的比率，评估 maralixibat 治疗后的无移植生存期，评估 Maralixibat 治疗后胆汁淤积和肝脏疾病的生化指标，以及评估Maralixibat 的安全性、耐受性和药代动力学。

试验分类

试验类型

平行分组

试验分期

Ⅱ期

随机化

盲法

双盲

试验项目经费来源

试验范围

国际多中心试验

目标入组人数

国内: 20 ；国际: 72 ；

实际入组人数

国内: 36 ；国际: 75 ；

第一例入组时间

2022-07-12;2021-07-08

试验终止时间

是否属于一致性

否

入选标准

1.受试者(的法定代理人) 同意参与研究并签署知情同意书；2.HPE 或 Kasai 手术时体重 ≥ 2500 g、年龄 ≥ 21 天且 < 90 天的男性或女性参与者；3.出生时孕周 ≥ 36 周；4.随机分组前 3 周内接受 HPE 或 Kasai 手术；5.开腹手术中临床诊断 BA（随后组织学证实胆汁残留）；6.照护者愿意遵守所有研究访视和要求，包括能够阅读并理解问卷表，以及能够根据研究者培训和书面说明稀释研究药物（如果适用）；7.照护者可通过电子邮件或电话与预定的远程参与者联系；

排除标准

1.筛选时、筛选期间或筛选前 30 天内患慢性腹泻，需要持续静脉输液或营养干预；2.除 HPE 以外的肝肠循环中断手术史；3.腹腔镜 HPE；4.参与者在筛选时或筛选期间不耐受全肠道喂养；5.肝内胆管受累的另一种病理证据（例如，胆管缺失、硬化性胆管炎）；6.诊断多脾综合征，包括 BA 脾畸形综合征或其他器官系统严重畸形的证据；7.诊断囊性 BA（基于临床医生的判断，包括但不限于超声检查和胆道造影结果）；8.失代偿性肝硬化（校正国际标准比值 [INR] > 1.5，可能为维生素 K 缺乏症，目前或既往有临床意义的腹水病史、已知静脉曲张、静脉曲张出血和/或脑病）；9.既往或迫切需要进行肝移植；10.已知对 maralixibat 或其任何赋形剂过敏；11.既往使用过回肠胆汁酸转运蛋白抑制剂、顶端钠-依赖性胆汁酸转运蛋白 (ASBT) 抑制剂、N-乙酰半胱氨酸或免疫球蛋白；12.筛选前 30 天内或 5 个半衰期（以较长者为准）内接受过研究药物、生物制剂或医疗器械；13.在使用含有丙二醇 (PG) 或酒精或任何乙醇脱氢酶底物（如乙醇）的其他药物治疗。仅适用于年龄 <1 个月的参与者；14.已知照护者不可靠史、精神不稳定或认知障碍病史，研究者或申办者方医疗监查员认为这可能会损害知情同意的有效性、危及参与者的安全，或导致不遵守研究方案或无法实施研究程序；15.存在其他严重肝病或任何其他状况或异常，研究者或申办者医疗监查员认为可能会危及参与者的安全性或干扰参与者参与或完成研究；16.存在或有任何其他疾病或病症史，研究者判断这些疾病或病症会干扰药物的吸收、分布、代谢或排泄，包括肠道内的胆盐代谢（如炎症性肠病）；

研究者信息

研究负责人姓名

试验机构

首都儿科研究所附属儿童医院

研究负责人电话

研究负责人邮箱

研究负责人邮编

100020

联系人通讯地址

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