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【CTR20182299】在年龄≥12岁有抑制性抗体按需治疗的血友病患者3期研究

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基本信息

登记号

CTR20182299

试验状态

已完成

药物名称

Fitusiran注射液

药物类型

化药

规范名称

Fitusiran注射液

首次公示信息日的期

2019-06-24

临床申请受理号

企业选择不公示

靶点

适应症

A 型或 B 型血友病患者中预防出血或减少出血频率的常规预防治疗

试验通俗题目

在年龄≥12岁有抑制性抗体按需治疗的血友病患者3期研究

试验专业题目

一项在有凝血因子 VIII 或 IX 抑制性抗体的 A 型或 B 型血友病患者中评估 Fitusiran有效性和安全性的 3 期研究

申办单位信息

申请人联系人

申请人名称

联系人邮箱

联系人邮编

100007

联系人通讯地址

临床试验信息

试验目的

主要目的 -与旁路制剂按需治疗相比，通过测定出血频率评估有效性。次要目的 1)与旁路制剂按需治疗相比，通过测定以下指标评估有效性： -自发性出血频率 -关节出血频率 -患者的健康相关生活质量 (HRQOL) 2)表征初始阶段内的出血频率 3)表征 fitusiran 的安全性和耐受性

试验分类

试验类型

平行分组

试验分期

Ⅲ期

随机化

盲法

开放

试验项目经费来源

试验范围

国际多中心试验

目标入组人数

国内: 8 ；国际: 54 ；

实际入组人数

国内: 3 ；国际: 60 ；

第一例入组时间

2020-03-01;2018-03-22

试验终止时间

2021-06-23;2021-06-23

是否属于一致性

否

入选标准

1.男性，年龄≥12 岁。；2.存在抑制物的重度 A 型或 B 型血友病患者 a. 筛选时，中心实验室检查结果或病历记录显示 FVIII <1% 或 FIX 水平≤2%。b. 至少在筛选开始前的最后 6 个月中曾按需使用 BPA 来控制出血，且必须符合下列改良的Nijmegen-Bethesda 检测结果标准中的一条：筛选时抑制物滴度≥0.6BU/mL，或筛选时抑制物滴度<0.6 BU/mL，且病历显示 2 次连续滴度≥0.6BU/mL 筛选时抑制物滴度<0.6 BU/mL，且病历显示有回忆应答；3.筛选前 6 个月内至少有 6 次需要旁路制剂治疗的出血；4.愿意并能够遵守研究要求以及提供书面知情同意，如患者未达到法定同意年龄，应根据国家要求提供赞同；

排除标准

1.除 A 型或 B 型血友病患者以外，已知患有其他共存性出血性疾病，即 Von Willebrand 氏病、其他凝血因子缺陷或血小板疾病；2.目前参与免疫耐受诱导治疗 (ITI)；3.当前以定期预防形式使用旁路制剂，预防自发性出血；4.AT 活性<60%；5.临床显著的肝脏疾病，或符合以下指征之一：a. INR >1.2 b. ALT 和/或 AST> 1.5×正常参考范围上限 (ULN)；c. 总胆红素> ULN（>1.5 × ULN，吉尔伯特综合征患者）；d. 门静脉高压、食管静脉曲张或肝性脑病史；e. 体格检查显示存在腹水；6.丙型肝炎病毒抗体阳性，有 HCV 感染史且同时满足 a. 和 b.两个条件的患者除外：a. 至少在入选之前 12 周完成治愈性治疗，并且根据筛选时的 HCV RNA 呈阴性证实已经获得持续病毒学缓解，或者根据患者在筛选时的 HCV RNA 呈阴性证实已自发清除感染。b. 根据以下任意一项评估项目，没有发现肝硬化证据：FibroScan <12.5 kPa（如果可用），或者FibroTest 评分<0.75 和 APRI <2（如果 FibroScan 不可用）；7.急性肝炎，即甲型肝炎、戊型肝炎；8.急性或慢性乙型肝炎感染；9.血小板计数 ≤100,000/μL；10.筛选时存在急性感染；11.HIV 阳性，CD4 计数<200 个细胞/μL；12.肾小球滤过率≤45 mL/min/1.73 m2；13.共存的血栓形成倾向性疾病 (FV 莱顿突变/蛋白 S 缺乏症 /蛋白 C 缺乏症 /凝血酶原突变)；14.抗磷脂抗体综合征史；15.动脉或静脉血栓栓塞、心房颤动、严重瓣膜疾病、心肌梗死、心绞痛、短暂性脑缺血发作或中风病史，曾经患过静脉留置通路相关血栓形成的患者可以入选；16.在 2 年内患过恶性肿瘤，成功治愈的皮肤基底或鳞状细胞癌除外；17.多种药物过敏史或对寡核苷酸或 GalNAc 产生过敏反应的历史；18.在筛选时，预期在研究期间进行手术，或计划在研究期间施行手术；19.皮下注射药物不耐受的病史；20.目前或既往参与基因治疗试验；21.目前或将来参与另一项计划在本研究期间发生的涉及 fitusiran 以外试验用药品或试验用器械的临床研究；为了参与这项研究，患者必须在给药（第 1 天）前至少 30天（或 5× 试验用药品半衰期，以较长者为准））停用研究药品或研究器械；22.筛选前 14 天内完成手术程序，或目前正因术后止血额外输注旁路制剂；23.酒精滥用史；24.研究者认为静脉通路不足以满足研究方案的抽血要求；25.研究者认为将会导致患者在第1天不适宜服药或对患者的研究依从性、患者的安全、患者参与研究治疗期的结束可能造成干扰的任何情形；

研究者信息

研究负责人姓名

试验机构

中国医学科学院血液病医院（血液学研究所）;南方医科大学南方医院;上海交通大学医学院附属瑞金医院;首都医科大学附属北京儿童医院;浙江大学医学院附属儿童医院

研究负责人电话

研究负责人邮箱

研究负责人邮编

300020;510515;200025;100045;310003

联系人通讯地址

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