CTR20234077
进行中（尚未招募）
VGM-R02b
治疗用生物制品
VGM-R02b
2023-12-25
CXSL2300294
戊二酸血症Ⅰ型
一项评估在I型戊二酸血症患者中给予VGM-R02b后的耐受性、安全性和有效性的开放、剂量递增和剂量扩展的I期临床研究
一项评估在I型戊二酸血症患者中给予VGM-R02b后的耐受性、安全性和有效性的开放、剂量递增和剂量扩展的I期临床研究
200120
主要目的： 评估VGM-R02b治疗GA-I患者的安全性和耐受性。 次要目的： 1.评估VGM-R02b治疗GA-I患者的初步有效性，探索评估有效性的最佳疗效指标，为后续研究提供科学依据； 2.评估VGM-R02b治疗GA-I患者的头颅影像学变化； 3.评估VGM-R02b治疗GA-I患者体内相关生物标志物的变化； 4.评估VGM-R02b的免疫原性；
单臂试验
Ⅰ期
非随机化
开放
/
国内试验
国内: 登记人暂未填写该信息；
国内: 登记人暂未填写该信息；
/
/
否
1.筛选时年龄为6周岁及以下，男女不限；
登录查看1.合并其他肌张力障碍或神经系统疾病，经研究者判断会影响安全性或疗效评估的；
2.反复发作的癫痫且研究者判断不适合进行手术的；
3.存在严重的肝脏或肾脏或心血管疾病或凝血功能障碍、自身免疫缺陷、未稳定控制的自身免疫性疾病或需要免疫抑制剂长期治疗、未良好控制的糖尿病(筛查时糖化血红蛋白≥7%)或高血压；
登录查看浙江大学医学院附属儿童医院;浙江大学医学院附属儿童医院;浙江大学医学院附属儿童医院
310052;310052;310052
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