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【ChiCTR2400081882】脐带血（UCB）微移植在伴FANC家族胚系杂合突变MDS-LB患者的临床研究

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基本信息

登记号

ChiCTR2400081882

试验状态

尚未开始

药物名称

药物类型

规范名称

首次公示信息日的期

2024-03-14

临床申请受理号

靶点

适应症

骨髓增生异常综合症

试验通俗题目

脐带血（UCB）微移植在伴FANC家族胚系杂合突变MDS-LB患者的临床研究

试验专业题目

脐带血（UCB）微移植在伴FANC家族胚系杂合突变MDS-LB患者的临床研究

申办单位信息

申请人联系人

申请人名称

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临床试验信息

试验目的

纳入伴有FANC家族胚系杂合突变的初诊MDS-LB患者，实施无关供者脐血来源的微移植治疗，观察该方案的安全性和有效性。

试验分类

试验类型

单臂

试验分期

探索性研究/预试验

随机化

无

盲法

试验项目经费来源

自筹，国家重点学科经费

试验范围

目标入组人数

实际入组人数

第一例入组时间

2024-03-01

试验终止时间

2025-12-31

是否属于一致性

入选标准

（1）年龄40-80岁，性别不限，种族不限；（2）接受微移植前未接受过免疫抑制、去甲基化、免疫调剂治疗；（3）经骨髓形态学、组织化学和免疫分型确认的MDS（WHO标准），并且按形态学定义符合MDS-LB：骨髓原始细胞<5%且外周血<2%；或诊断为低增生MDS（MDS-h）；（4）全外显子测序并且验证后，提示存在 FANC 家族胚系杂合遗传突变; （5）Karnofsky积分≥60%，东部肿瘤协作组（ECOG）体力状态≤2；（6）HLA配型4-5/6位点相合的脐血，并且血型匹配；（7）携带HLA-A02:01或HLA-A24:02的脐血优先考虑；（8）接受脐带血微移植治疗：阿扎胞苷（75mg/m2 qd，皮下给药，d1-7）联合雷那度胺（10mg qd，口服，d1-14）诱导治疗后24-48h后输注脐带血[TNC (1.5±25%) × 10^7/kg]。可重复诱导 1次+输注脐血。诱导治疗缓解后进入3个疗程阿扎胞苷（75mg/m2 qd，皮下给药，d1-7）巩固治疗，单用后24h~48h内输注脐带血。；

排除标准

（1）疾病考虑治疗相关MDS，或伴有TP53、PTPN11、CSF3R基因突变；（2）前4周内接受过二级及以上的手术；（3）目前诊断为MDS以外的恶性肿瘤或在接受治疗，下列情况除外：已经接受过以治愈为目的的治疗，而且入组前≥3 年未发生过已知活动性疾病的恶性肿瘤；接受过充分治疗，没有患病迹象的非黑色素瘤皮肤癌或恶性雀斑样痣（即使入组前小于 3 年）接受过充分治疗，没有患病迹象的原位癌（即使入组前小于 3 年）（4）前6个月内发生过卒中或颅内出血；存在有临床意义的心血管疾病：未得到控制或有症状的心律失常充血性心力衰竭筛选前6个月内心肌梗死任何心功能3级（中度）或4级（重度）心脏病（依照纽约心脏学会功能分级方法NYHA）；（5）活动性人免疫缺陷病毒（HIV）或活动性丙型肝炎病毒（HCV；RNA聚合酶链反应PCR阳性）或活动性乙型肝炎病毒（HBV；DNA PCR阳性）感染；（6）MDS以外的危及生命的疾病；（7）依赖非法毒品；（8）精神障碍或认知障碍；（9）登记前1个月参加其他临床试验；（10）在诱导及巩固治疗前后及随访期间合并使用免疫调节剂，包括免疫抑制剂、免疫增强剂；合并全身或淋巴区辐照（TBI或TLI）。；

研究者信息

研究负责人姓名

试验机构

浙江省中医院

研究负责人电话

研究负责人邮箱

研究负责人邮编

联系人通讯地址

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