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【CTR20210505】KRN23在中国儿童X-连锁低磷性佝偻病/骨软化症（XLH）患者中的IV期研究

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基本信息

登记号

CTR20210505

试验状态

已完成

药物名称

布罗舒单抗注射液

药物类型

治疗用生物制品

规范名称

布罗索尤单抗注射液

首次公示信息日的期

2021-03-17

临床申请受理号

企业选择不公示

靶点

适应症

X-连锁低磷性佝偻病/骨软化症（XLH）

试验通俗题目

KRN23在中国儿童X-连锁低磷性佝偻病/骨软化症（XLH）患者中的IV期研究

试验专业题目

一项评价抗FGF23抗体KRN23在中国儿童X-连锁低磷性佝偻病/骨软化症（XLH）患者中的有效性、药效学和安全性的开放标签、多中心、单一队列、上市后IV期研究

申办单位信息

申请人联系人

申请人名称

联系人邮箱

联系人邮编

201203

联系人通讯地址

临床试验信息

试验目的

研究KRN 23治疗对中国儿童XLH患者血磷水平的影响。

试验分类

试验类型

单臂试验

试验分期

Ⅳ期

随机化

非随机化

盲法

开放

试验项目经费来源

试验范围

国内试验

目标入组人数

国内: 28 ；

实际入组人数

国内: 28 ；

第一例入组时间

2021-11-01

试验终止时间

2023-12-18

是否属于一致性

否

入选标准

1.中国男性或女性患者，在签署ICF时年龄为1至≤12岁，有佝偻病的影像学证据；2.XLH的诊断为以下任何一项： ①证实患者或与其有相应的X-连锁遗传关系（本研究之前，并有病史记录）的直系亲属中存在X染色体内肽酶同源性磷酸盐调节基因（PHEX）突变（历史记录或筛选时） ②筛选时，Kainos试剂盒测定的血清全段FGF23水平≥ 30 pg/ mL；3.能够接受传统治疗（口服磷酸盐和药用维生素D）；4.与XLH相关的生化结果：血清磷< 3.0 mg/dL（0.97 mmol/L）。如适用，可在停止治疗之后至少7天重新进行血磷检测（仅一次）（参见第3.1节）；5.血清肌酐在经年龄校正的正常范围内（根据在筛选时收集的过夜空腹值[最少4小时]）；6.筛选时，血清25(OH)D水平高于或等于正常下限（≥ 16 ng/ mL[40 nmol/L] ）。如果25(OH)D水平低于正常范围，则需要补充普通维生素D。假设患者符合所有其他资格要求，患者可在最少补充治疗7天后重新检测血清25(OH)D；7.愿意提供以往的病历，以便研究者收集历史生长情况和影像学数据以及疾病史；8.在解释了研究的概况之后，且在开始任何研究有关的程序之前，患者需书面或口头同意（视患者和地区而定），法定监护人需签署书面知情同意；9.由研究者或者助理研究者判定，患者愿意并能够完成研究的所有要求，遵守研究访视时间表以及遵从评估安排；10.达到初潮的女性患者在筛选时进行妊娠试验结果必须为阴性，并在研究期间愿意接受额外的妊娠试验检测。如果性活跃，男性和女性受试者必须愿意在研究期间以及IP末次给药后12周内使用有效的避孕方法；

排除标准

1.筛选时人类免疫缺陷病毒抗体、乙型肝炎表面抗原和/或丙型肝炎病毒抗体阳性；2.体格检查Tanner 4级或以上；3.基于国家特定标准身高，处于>50%百分位数；4.第-14周之前7天内，用过针对XLH治疗的药物（药用维生素D、其代谢物或类似物和口服磷酸盐），以及氢氧化铝抗酸剂、乙酰唑胺、噻嗪类利尿剂和/或全身性糖皮质激素；5.正在使用或既往使用亮丙瑞林、曲普瑞林、戈舍瑞林或其他已知延缓青春期的药物；6.在签署ICF前12个月内，曾使用生长激素治疗；7.控制不良的糖尿病，定义为筛选时糖化血红蛋白> 8.5%；8.基于以下量表，根据肾脏超声评估，存在4级肾钙质沉积： 0 = 正常 1 = 肾髓质椎体周围有模糊的高回声边缘 2 = 更强的回声边缘伴模糊填充整个椎体的回声 3 = 整个椎体遍布一致的强回声 4 = 结石形成：椎体尖端有孤立的回声灶；9.至第40周评估完成前，有骨科手术计划或择期实施骨科手术（植入或摘除），包括吻合钉、8字钢板或截骨术；10.低血钙症或高血钙症，定义为血清钙水平不在年龄校正的正常范围之内（基于在筛选时收集的过夜空腹值[最少4小时]）；11.有甲状旁腺功能亢进的证据（甲状旁腺激素[PTH]水平2.5×ULN）；12.在签署ICF前2个月内，曾使用药物抑制PTH（例如，Sensipar、西那卡塞、拟钙剂）；13.在签署ICF前2年内，曾使用双膦酸盐；14.研究者或助理研究者判定，受试者存在或有任何状况，使其处于治疗依从性差或不能完成研究的高风险中；15.存在可能干扰研究参与，或影响安全性的并发疾病或症状；16.既往曾有反复感染史，或易受感染，或已知免疫缺陷的病史；17.在签署ICF前90天内曾使用过治疗性单克隆抗体（mAb）或既往对任何单抗曾有过敏史；18.对KRN23辅料过敏或有过敏病史，根据研究者或助理研究者的判断，参加研究会使患者的不良反应风险增加；19.在ICF签署前30天内使用过任何试验用药物或试验用医疗器械，或在完成所有计划研究评估前需要任何试验用药物；20.除上述原因以外，研究者或助理研究者认为不符合研究要求的其他患者；

研究者信息

研究负责人姓名

试验机构

中国医学科学院北京协和医院

研究负责人电话

研究负责人邮箱

研究负责人邮编

100730

联系人通讯地址

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