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【CTR20211179】治疗ND4突变相关Leber遗传性视神经病变(LHON)的基因治疗临床试验(G.O.L.D.)

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基本信息

登记号

CTR20211179

试验状态

进行中（招募完成）

药物名称

NR-082眼用注射液

药物类型

治疗用生物制品

规范名称

NR-082眼用注射液

首次公示信息日的期

2021-05-27

临床申请受理号

企业选择不公示

靶点

适应症

ND4突变相关的Leber遗传性视神经病变

试验通俗题目

治疗ND4突变相关Leber遗传性视神经病变(LHON)的基因治疗临床试验(G.O.L.D.)

试验专业题目

一项评估基因治疗ND4突变相关的Leber遗传性视神经病变（LHON）的安全性和有效性的1/2/3期、多中心、二阶段的临床研究

申办单位信息

申请人联系人

申请人名称

联系人邮箱

联系人邮编

430010

联系人通讯地址

临床试验信息

试验目的

本临床研究的目的是选择最佳剂量，评价NR082治疗线粒体ND4基因突变导致LHON的安全性和有效性。第1阶段（1/2期）为安全性剂量探索研究，入组≥18岁且≤75岁的受试者单次单侧玻璃体内（IVT）注射NR082眼用注射液，并观察其安全性和有效性。第2阶段（3期）的临床研究使用第1阶段结束后的推荐剂量进一步验证研究药物的安全性和有效性。第2阶段研究分为安全导入期和随机、双盲、对照研究，入组年龄为≥12岁且≤75岁的受试者，导入期入组6例可评价受试者，监测至少6周后，如没有发现新的安全性信号，经过安全评估委员会（SRC）批准，可以进入随机、双盲、对照研究。所有受试者的临床表现为ND4突变的LHON引起的视力下降，中心实验室检测为G11778A位点突变（经CLIA认证的实验室），且视力下降持续时间>6个月且<10年。

试验分类

试验类型

平行分组

试验分期

其它

随机化

盲法

双盲

试验项目经费来源

试验范围

国内试验

目标入组人数

国内: 102 ；

实际入组人数

国内: 登记人暂未填写该信息；

第一例入组时间

2021-06-28

试验终止时间

是否属于一致性

否

入选标准

1.签署知情同意书时的年龄 a）在第1阶段中，受试者的年龄必须≥18岁且≤75岁 b）在第2阶段中，受试者的年龄为≥12岁且≤75岁，监测安全导入期的6例可评价受试者至少6周。如果SRC认为不存在安全性问题，则开始随机双盲对照研究；2.由LHON导致临床表现为视力损失，且任意一只眼BCVA≥0.5 LogMAR；3.基因型检测结果为ND4基因中存在G11778A突变且受试者线粒体DNA(mtDNA)中不存在其他原发性LHON相关突变（ND1[G3460A]或ND6[T14484C]）（由CLIA认证国际实验室确认）；4.筛选期时视力较差眼的发病时间（视力损失持续时间） > 6个月且 < 10年；5.能够充分进行瞳孔扩散，以进行全面的眼科检查和视力检查；6.受试者的每只眼必须至少维持根据本研究眼/视力检查手册（验光和视力检查操作手册）所定义的手动视力测试VA（≤2.3 LogMAR）；7.签署书面知情同意书，愿意遵守临床研究方案；8.男性或女性 a) 男性受试者：男性受试者必须同意在治疗访视后至少6个月内采取避孕措施，详见附录5 b) 女性受试者：如果女性受试者未怀孕（见附录5）、未哺乳且至少符合下列条件之一，则有资格参加研究： i) 非附录5中定义的有生育能力的女性（WOCBP）或 ii) WOCBP同意在治疗访视后至少6个月内遵守附录5中的避孕指导；9.在进行任何研究相关程序之前，必须从受试者或其父母/法定监护人（如果受试者未满18岁）（第2阶段）处获得书面知情同意书（见第10.2节）如果受试者在法律上被认定为盲人（>1.0 LogMAR或者小数视力表读数<0.1），则在整个知情同意过程和讨论过程中必须有公证见证人在场。；

排除标准

1.对研究药物或其成分有已知过敏和/或超敏反应；2.任意眼有IVT注射的禁忌症；3.任一只眼在筛选访视前30天内接受过任意既往IVT给药；4.任一只眼有玻璃体切除手术史；5.任意眼房角狭窄（瞳孔扩大禁忌症）；6.研究期间存在可能干扰视觉或眼部评估（包括频域光学相干断层扫描[FD-OCT]）的眼部或附属器官疾病（不包括LHON）；7.存在已知/已记录的突变，已知可引起视神经、视网膜或视觉传入系统的病理学改变（不包括LHON相关的突变）；8.存在已知会导致或与视力损失相关的，或其相关治疗或疗法已知会导致或与视力损失相关的全身性或眼部/视觉疾病、障碍或病变（LHON除外）；9.存在除LHON外的任意原因导致的视神经病变；10.存在研究者认为其症状和/或其相关治疗会改变视觉功能的疾病或病症，例如癌症或CNS病变，包括多发性硬化症（多发性硬化症的诊断必须基于2010年修订的McDonald标准）(Polman et al., 2011)，和/或影响受试者参与研究安全性的疾病或病症；11.有复发性葡萄膜炎（特发性或免疫相关）病史或活动性眼部炎症；12.参加另一项临床研究并在筛选访视前90天内接受IMP a) 例外情况：如果受试者在筛选访视前90天内完成了艾地苯醌作为IMP的临床研究，并在给药前至少7天完全停用艾地苯醌，则仍有资格参加研究。；13.任一只眼既往接受过眼部基因治疗；14.拒绝停用艾地苯醌的受试者；15.筛选访视前90天内接受过任何具有临床相关性（根据研究者评估）的眼部手术；16.正在或计划在NR082眼用注射液给药后首6个月内哺乳的女性受试者；17.药物或酒精滥用史（包括大量吸烟，即每天 > 20支香烟或 > 20包-年[相当于一天一包持续20年或一天2包持续10年]）；18.人类免疫缺陷病毒（HIV）抗体、梅毒抗体和HCV抗体呈阳性者排除；乙肝检测存在需要治疗的具有临床意义的活性感染（定义为出现乙肝核心抗体[HBcAb]阳性或乙肝表面抗原[HBsAg]阳性，及乙肝病毒脱氧核糖核酸[HBV-DNA]）>1000拷贝数/mL或根据当地实验室方法>定量检测下限）排除；19.无法耐受，或不能或不愿依从方案的所有要求；20.来自研究中心的受试者未遵守或不同意遵守对疑似2019新型冠状病毒（COVID-19）感染/检测的当地和机构指南；

研究者信息

研究负责人姓名

试验机构

首都医科大学附属北京同仁医院

研究负责人电话

研究负责人邮箱

研究负责人邮编

100005

联系人通讯地址

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