CTR20241839
进行中（尚未招募）
VGN-R09b
治疗用生物制品
VGN-R09b
2024-05-28
企业选择不公示
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重度芳香族L-氨基酸脱羧酶（AADC）缺乏症
评价壳核内注射VGN-R09b在重度芳香族L-氨基酸脱羧酶（AADC）缺乏症患者中的安全性和有效性的临床研究
评价壳核内注射VGN-R09b在重度芳香族L-氨基酸脱羧酶（AADC）缺乏症患者中的安全性和有效性的临床研究（当前仅开展I期研究）
200120
第一部分 主要目的：评估VGN-R09b治疗AADC缺乏症儿童的安全性、初步有效性。 次要目的：评估VGN-R09b治疗AADC缺乏症儿童的有效性、药代动力学、药效学、免疫原性等特征。 第二部分 主要目的：评估VGN-R09b治疗AADC缺乏症儿童的有效性。 次要目的：评估VGN-R09b治疗AADC缺乏症儿童的安全性。
单臂试验
Ⅰ期
非随机化
开放
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国内试验
国内: 16 ；
国内: 登记人暂未填写该信息；
/
/
否
1.签署知情同意时年龄≥18个月~＜8周岁，经研究者判断头围大小合适进行手术的；
登录查看1.存在颅内肿瘤或脑结构异常或病变（如严重脑萎缩、白质退行性变化、出血），经研究者判断会明显增加试验风险或降低试验获益的；
2.存在其他严重疾病或神经系统疾病（如先天性心脏病、呼吸系统疾病需要在家吸氧、既往手术麻醉时发现有严重麻醉并发症的、既往发生过心肺停止的、肝脏或肾脏衰竭、恶性肿瘤或HIV阳性），经研究者判断会造成不可接受的手术或麻醉风险的；
3.存在严重凝血功能障碍，或需要持续进行抗凝治疗无法暂停的；
登录查看上海交通大学医学院附属上海儿童医学中心
200127
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