10月9日，伦敦，专注于改变肾脏疾病治疗的开创性基因治疗公司Purespring Therapeutics宣布完成8000万英镑（1.05亿美元）B轮融资。这轮超额认购由Sofinnova Partners领投，Gilde Healthcare、Forbion、British Patient Capital和创始投资者Syncona Limited等跟投。
Purespring成立于布里斯托尔大学儿科肾脏医学教授Moin Saleem的工作之上，是第一家通过其专有的腺相关病毒（AAV）基因治疗平台直接靶向足细胞（podocyte）成功治疗肾脏疾病模型的公司，足细胞是一种与约60%的肾脏疾病有关的特殊细胞。该公司目前正在开发一系列项目。包括其主要项目PS-002，正在开发用于IgA肾病（IgAN）和其他补体介导的肾脏疾病，一个针对肾病综合征的项目，以及一个未公开的肾小球肾病项目。Purespring的平台技术允许高效和特异性地将基因的工作拷贝传递给足细胞，为各种肾脏疾病的疾病修饰治疗开辟了一种新的高度差异化的方式。收益将用于支持Purespring的管线，包括启动IgAN的I/II期临床试验，IgAN是一种主要影响年轻人的常见慢性肾病。大约三分之一的IgAN患者将在五年内失去肾功能，需要肾移植或透析。
Purespring首席执行官Julian Hanak表示：“世界上近十分之一的人口，约8.4亿人患有慢性肾病。对他们中的许多人来说，除了透析和移植外，几乎没有其他选择。我们新颖的治疗平台和对肾脏疾病的深入了解使我们能够阻止、逆转甚至治愈肾脏疾病。筹集的资金将使我们能够将我们的新型治疗方法带给临床患者。我真的很高兴能够欢迎这样一个高质量的投资者财团来支持Purespring的这一旅程。拥有老练、经验丰富、忠诚的投资者，他们了解药物开发以及将这些急需的疗法带给患者的紧迫性，将为公司和我们治疗的患者带来最大的机会。”Sofinnova Partners合伙人Maina Bhamanb表示：“Purespring是肾脏疾病治疗的先驱。该团队的雄心壮志和才能体现了Sofinnova在为患者提供变革性治疗方面的科学和创业卓越使命。我们很高兴支持Purespring团队将他们的突破性创新带到全球舞台。”此次融资是在Purespring的关键科学里程碑之后进行的。今年早些时候，Purespring在第61届欧洲肾脏协会（ERA）大会上提交了临床前数据，确定了AAV基因疗法将转基因传递到足细胞以替代缺陷基因或调节蛋白质生产的潜力，从而巩固了AAV作为治疗各种肾脏疾病的重要新方法的潜力。2023年，发表在《科学转化医学》上的一篇论文表明，Purespring首次成功地使用AAV基因疗法在体内转导足细胞，这是克服以前限制该领域发展的障碍的一个重要里程碑。关注下方公众号，带你看世界!
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