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礼来拐点？两日蒸发1000亿美金！辉瑞基因疗法获欧盟批准，罗氏诊断上半年营收近600亿

凝血因子IX 血友病 基因疗法
医药经济报医药经济报
07/26
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25
了解企业： 罗氏 辉瑞
辉瑞基因疗法获欧盟批准。 今日，欧盟委员会（EC）宣布授予辉瑞（Pfizer）所开发的一次性基因疗法Durveqtix（fidanacogene elaparvovec）有条件上市许可，用于治疗重度和中重度血友病B成人患者，这些患者体内无凝血因子IX（FIX）抑制剂，且没有检测到针对腺相关病毒血清型Rh74变异体（AAVRh74var）的抗体。 血友病B是一种危及生命的退行性疾病，患者由于基因出现突变，导致缺乏凝血因子IX。
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