降价不降质，让更多癌症患者用得起化疗药

中国是名副其实的“癌症大国”。世界卫生组织国际癌症研究机构（IARC）发布的全球癌症负担数据显示，2022年全球新发癌症近2000万例，死亡近1000万例。其中，482万例新发癌症和257万例癌症死亡发生在中国。

在这种情况下，提高癌症药物的可及性水平就显得更加重要。其中，化疗药物是治疗是目前治疗肿瘤的主要手段之一，这些药物能作用在肿瘤细胞生长繁殖的不同环节上，抑制或杀死肿瘤细胞。培美曲塞就是这样一种药物，作为一种注射类化疗药物，临床上常用此药治疗恶性胸膜间皮瘤和肺癌，此药也常与铂类药物联合使用，从而达到更好的治疗效果，改善患者的生活质量。

然而，这种临床常用的化疗药此前却较为昂贵。根据某地方医保局2019年公布的培美曲塞原研药价格信息：注射用培美曲塞二钠两种规格0.5g、100mg的中标价格分别为10450.00元/盒、3060.00元/盒调整。在这样的价格之下，即使这种药品可以通过医保报销，但是患者如果长期用药，日积月累，所要负担的药费也不是普通家庭所能轻易承受的。

不过，很多患者应该都已经发现，这两年这种药的价格降低了很多，不仅原研药的价格大幅下降，而且医院里更便宜的国产药也越来越多。为什么会出现这样的情况呢？价格更便宜的国产药疗效、质量又怎么样呢？别急，让笔者给你一一道来。

答案其实很简单，因为它被我们国家“集采”了。

所谓“集采”，其实是药品集中带量采购，这是党中央和国务院高度重视和重点推进的医改工作之一，也是“三医”联动改革的重要一环。如果你觉得这个词语不够容易理解，那我们可以换一个更接地气的说法：国家级药品“团购”。简而言之，就是通过巨额的用量，以超级团购的巨大优势，换来药品的优质低价。

2019年1月，《国务院办公厅关于印发国家组织药品集中采购和使用试点方案的通知》正式发布，明确按照“国家组织、联盟采购、平台操作”的总体思路，开展国家组织药品集中采购和使用试点工作。首批试点在北京、天津等11个城市开展，中选药品涉及25个品种，注射用培美曲塞二钠就是其中之一。而因试点成效显著，后来国家正式将集中采购政策扩围到所有省份。此后，药品集采覆盖的地区范围、医疗机构范围、药品种类持续扩大，目前已逐步实现常态化、制度化。五年多来，我国累计开展九批十轮国家集采，共纳入374个品种，平均每批约中选41个品种。集采已经成为行业常态。

刚刚我们说到，药品集中采购对于患者而言，最明显的益处莫过于药品价格的下降。那价格究竟下降了多少呢？以原研药为例，我们可以通过表1直观地感受到集采对于降低药品价格的效果：

表1 集采前后药品价格

可以看出来，在国家集采开展前后的几个月里，原研药的价格一路下降，先是因为集采带来的价格压力主动降价30％，然后在国家集采竞标过程中价格又下降了60％，最后价格大概只有原来的四分之一。而国产仿制药的价格就更便宜了，目前大多数仿制药的价格连原研价格的一半都不到。这无疑为广大癌症患者极大减轻了药品费用负担。不过这个时候有部分患者又提出了新的问题：国产仿制药和原研药的安全性和有效性一样吗？能放心用吗？下面的文章能够回答这个问题。

在回答这个问题之前，我们先来了解一个在医学界已经为人所熟知，但对普通人可能还有点陌生的概念：真实世界研究。

顾名思义，所谓真实世界研究就是在真实世界环境中进行的研究。相对于药物在研发过程中所开展的临床试验研究，它最大的区别在于其数据来源于药物在现实世界中的使用。我们可以这样来理解，传统的药物临床试验是在理想状态下钓鱼，如一个鱼塘或者一个网箱，是高度控制的人工环境；而真实世界研究是在现实中钓鱼，是真实的江河湖泊，是自然环境。这无异于能够能直接地看出一个药物的安全性和有效性。而随着医学科学的快速发展、信息技术的不断进步，以及对医疗卫生循证决策的需求持续增加，近年来，真实世界研究日益成为医疗卫生领域关注的焦点之一。

对于集采中选仿制药，相关部门就专门组织开展了这样的研究，以证明其和原研药在安全性、有效性上的一致。这项研究在2019年首次开展，由首都医科大学宣武医院药学部牵头，纳入北京市部分特色明显的医疗机构。第一批被纳入集采的培美曲塞就是其中的研究对象之一，相关研究单位对原研药和仿制药在临床实际应用的相关数据进行了全面对比。

本研究共计入组患者182例，其中仿制组入组患者85例，原研组入组患者97例。入组患者截止到观察期为止总共进行了1012个周期的培美曲塞二钠治疗。其中仿制组85名患者进行了626个周期，原研组97名患者进行了386个周期。具体治疗情况见表2：

表2 入组患者培美曲塞二钠临床使用情况

在有效性方面，研究选择了5个指标进行比较，分别是：完全缓解（CR）、部分缓解（PR）、疾病稳定（SD）、疾病进展（PD）、客观缓解率（ORR）、疾病控制率（DCR）。其中，客观缓解率（ORR）=完全缓解（CR）+部分缓解（PR），疾病控制率（DCR）=完全缓解（CR）+部分缓解（PR）+疾病稳定（SD）。最终研究结果表明，仿制组与原研组相比，客观缓解率、疾病控制率相比无显著性差异。具体数据详见下表：

表3 仿制组与原研组疗效一致性评价数据

而在安全性方面，培美曲塞的不良反应包括血液学毒性及非血液性毒性，非血液学毒性包括肝功能异常、皮疹、消化道毒性、腹泻、乏力与脱发。采用倾向性评分匹配后（一种统计学方法，用于消除研究组别之间的干扰因素），仿制组与原研组在毒性的总发生率及骨髓毒性及肝毒性上没有显著性差异。具体数据如下表。

表4 采用倾向性评分匹配后培美曲塞二钠的不良反应观察数据

通过上面这些翔实的数据，最后我们可以发现，仿制药和原研药在安全性和有效性方面是一致的，患者完全可以放心使用。在集采制度的作用下，这次真的“便宜也可以有好货”。

其实，培美曲塞只是药品集采的一个缩影。就像笔者上面说的，现在集采已经制度化、常态化，现在国家和地方每年都会开展，今年5月国家医保局发布的《关于加强区域协同做好2024年医药集中采购提质扩面的通知》，就系统部署了今年的集采工作。未来，会有越来越多的质优价廉的药品通过集采惠及广大患者，让更多患者可以长期用上优质优价的药品。不仅如此，国家医保局还会持续协同推进多主体改革措施，打好政策组合拳，让集采的经济效益和社会效益发挥到最佳，助力广大患者真正实现“看病自由”。

作者 | 梦瑶

来源 | 中国医疗保险 

编辑 | 符媚茹 张雯卿