近日，加利福尼亚州门洛帕克和达拉斯，ReCode Therapeutics宣布完成 8000 万美元的 B 轮融资。该轮融资由Pfizer Ventures和 EcoR1 Capital 共同牵头。新投资者包括Sanofi Ventures、Tekla Capital Management LLC 管理的基金、Superstring Capital 和 NS Investment。参与的现有投资者包括 OrbiMed、Vida Ventures、MPM Capital、Colt Ventures、Hunt Technology Ventures、LP 和 Osage University Partners (OUP)。
B 轮融资所得款项将用于推动 ReCode 在原发性纤毛运动障碍 (PCD) 和囊性纤维化 (CF) 方面的领先项目进入人体临床研究，扩大对限制生命的遗传性呼吸系统疾病患者的治疗渠道，推进其LNP 平台，用于器官特异性 RNA 和基因校正疗法的传递，并提高内部制造能力。
“ReCode 正致力于通过我们的新型 LNP 平台提供治疗来释放基因医学的力量，该平台有可能覆盖涉及多个器官和组织的广泛疾病，” ReCode Therapeutics首席执行官兼总裁 David Lockhart 博士说。 “从这样一个以支持创新生物技术公司而闻名的受人尊敬的投资者那里获得的大量资金，使我们能够加速向成千上万需要选择的遗传性呼吸系统疾病患者（包括 CF 和 PCD 患者）提供有影响力的药物。”
为完成融资，辉瑞风险投资公司合伙人兼辉瑞全球业务发展执行董事 Rana Al-Hallaq 博士已加入 ReCode 董事会。“通过这项投资，我们很高兴支持 ReCode 开发这些新型 LNP，我们相信，如果成功，可能会显着扩大基因医学在治疗领域的潜力，”Al-Hallaq 说。
EcoR1 Capital 的创始人兼投资组合经理 Oleg Nodelman 也加入了 ReCode 的董事会。“我们很高兴能够共同领导 ReCode 的 B 轮融资，并支持该公司推进其独特的技术，该技术能够将新型基因药物输送到目标器官、组织和细胞。ReCode 的平台有潜力解锁无法通过第一代 mRNA 和基因编辑程序，并能够为历史上无法治愈的疾病患者开发治疗方法。”
ReCode 的主要项目专注于遗传性呼吸系统疾病 PCD 和 CF。最近来自公司基于 RNA 的 CF 项目的临床前数据表明，其 LNP 可以传递 CFTR mRNA，在 CF 患者衍生的 hBE 细胞模型中恢复囊性纤维化跨膜电导调节器 (CFTR) 功能。公司用于治疗 PCD 的基于 mRNA 的吸入计划的临床前数据表明，其 LNP 制剂成功地将 DNAI1 mRNA 递送至 hBE、小鼠和 NHP 的靶向气道上皮细胞，并且在处理过的 DNAI1 缺陷型 hBE 细胞中恢复了强大的纤毛活性。
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