Nature子刊:杨辉/张海南/黄锦海团队开发出靶向范围更广的微型碱基编辑器,实现小鼠体内Cas9难编辑位点的高效编辑
CRISPR/Cas9系统 自发现以来,得到快速发展已被广泛应用生命科学基础研究、基因治疗、动植物育种改良等领域。 基于Cas9切口酶 (nCas9) 与脱氨酶结构域/糖基化酶 (MPG或UNG) 的融合成的碱基编辑器 (ABE、CBE、gGBE、gTBE) ,可高效实现A-to-G、C-to-T、C-to-G、G-to-C/T,以及T-to-G/C的碱基替换,为纠正突变的疾病位点提供了精准高效基因编辑工具。 然而由于Cas9的体积过大 (1368个氨基酸) ,基于nCas9的碱基编辑器难以实现单个AAV的包装递送 (极限为4.7kb) ,极大限制了在体基因编辑的发展应用。
派真生物PackGene