罕见病新药获批上市,吉利德斥资43亿美元收购
吉利德科学(Gilead Sciences)今天宣布,美国FDA已加速批准Livdelzi(seladelpar)与熊去氧胆酸(UDCA)联合用于治疗对UDCA应答不足的原发性胆汁性肝硬化(PBC)成人患者,或作为单药治疗对UDCA不耐受的患者,但不建议患有或发展为失代偿性肝硬化的患者使用Livdelzi。 根据新闻稿,Livdelzi是在碱性磷酸酶(ALP)正常化、关键生物标志物和瘙痒控制方面,与安慰剂相比表现出统计学显著改善的首个疗法。 原发性胆汁性胆管炎是一种有潜在生命危险的肝脏自身免疫性疾病。
罕见病信息网