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    复旦大学附属儿科医院徐秀教授团队首次提出MIC-CAP综合征的基因治疗方法
    近日，复旦大学附属儿科医院儿保科徐秀教授、儿科研究院丰伟军青年 研究员 团队在国际知名期刊Molecular Therapy杂志上发表题为“AAV-mediated Stambp gene replacement therapy rescues neurological defects in a mouse model of microcephaly-capillary malformation syndrome” 的研究论文。 Scientific Information。 STAMBP 基因突变导致一种主要临床表现为进行性小头畸形、全面性发育落后、毛细血管畸形、癫痫等症状的MIC-CAP综合征。
    细胞与基因治疗领域
    复旦大学 microcephaly-capilla 小头
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    2个月前