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  • 突破性进展！云舟生物助力蓝图生物新药获得美国FDA孤儿药资格认定

    突破性进展！云舟生物助力蓝图生物新药获得美国FDA孤儿药资格认定
    2024年7月31日， 蓝图生物宣布， 公司自主开发的在研创新基因药物LTGT06已获得美国食品药品监督管理局（FDA）的孤儿药资格认定 （Orphan Drug Designation, ODD），用于治疗由ATP7A基因突变的先天性铜代谢异常疾病Menkes综合征（Menkes Disease）。 云舟生物为该药物提供了基因递送方案的CRO（合同研发）服务和基因药物的CDMO（合同生产）服务 。 临床前研究显示，LTGT06在疾病模型小鼠实验中能够实现外源ATP7A的蛋白质表达，且在小鼠和非人灵长类动物进行的安全性评价中未观察到明显的毒性。
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    ATP7A 新基 云舟生物
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    3个月前