小核酸 大未来——我国小核酸药物如何实现弯道超车
8月30日,炫景生物申报的小核酸注射液获批临床试验。 该产品是炫景生物自主研发、用于治疗补体介导的原发性或继发性肾小球疾病的创新药,也是小核酸药物应用于肾小球疾病的一次创新性探索。 据统计,今年前三季度全国共有10款小核酸药物获批临床。
中国医药报
大浪淘沙,沉者为金:小核酸药物全球312条「活跃」管线和潜力重磅药物盘点
根据cortellis统计,迄今为止小核酸领域共有 194 款 药物终止研发、 826 款药物18个月以上未报告进展,另有十余款药物处于暂停/撤市状态。 目前处在活跃状态的小核酸管线仅占历史所有管线的不足1/4,其中进入临床阶段的管线仅有 312 个,占所有管线的 28.8% 。 全球小核酸活跃管线共计 312条, siRNA和ASO各占1/3。
药精通Bio
小核酸药物进入常见慢病时代,毒副作用如何?
小核酸药物是指能利用小干扰RNA(siRNA)、microRNA(简称为miRNA)及反义核酸(ASO)等核酸小分子特异性地沉默疾病基因的表达,以治愈特定疾病的药物,包括ASO、siRNA、aptamer、sgRNA、miRNA等。 其具有研发周期短、研发成功率高、特异性强、靶点丰富、效果持久、临床疗效好等优点,有望从源头进行干预,产生"治标治本"的效果,成为继小分子化药、抗体药物后的第三大类型药物。 根据相关材料,预计到2025年全球小核酸药物市场将会达到112亿美元。
药渡
2024-2030年小核酸药物行业调研及发展前景趋势预测报告
继 ADC 后,小核酸药物成为 MNC 挖掘的新金矿。 2024 年开年以来,小核酸药物领域迎来超过60亿美元的合作项目,小核酸药物正在成为国产创新药的下一个爆点数据显示,小核酸药物以近 300%市场规模年复合增长率吸引着君实生物、恒瑞医药、成都先导和悦康医药等头部药企加速入场。 经过一系列连续license-out 交易,中国创新药企已经站上全球药物研发的潮头。
E药经理人
小核酸药物进入常见慢病吋代,毒副作用如何?
其具有研发周期短、研发成功率高、特异性强、靶点丰富、效果持久、临床疗效好等优点,有望从源头进行干预,产生"治标治本"的效果,成为继小分子化药、抗体药物后的第三大类型药物。 根据相关材料,预计到2025年全球小核酸药物市场将会达到112亿美元。 国际上涌现了Ionis、Alnylam、Sarepta三巨头,诺华、礼来、诺和诺德、BMS等MNC纷纷投入巨资进入该领域。
CPHI制药在线
一年两针超长效降脂药「英克司兰」:小核酸药物的璀璨新星
研究表明, Leqvio(inclisiran, 英克司兰 )作为单药,可显著降低中、低风险动脉粥样硬化性心血管疾病(ASCVD)患者的低密度脂蛋白胆固醇(LDL-C)水平。 小核酸药物包括小干扰RNA(siRNA)和反义寡核苷酸(ASO)等,是一类新兴的、具有高精度靶向性的治疗药物。 Inclisiran以其创新的RNA干扰技术为核心,通过特异性抑制PCSK9蛋白的表达,显著降低血液中的低密度脂蛋白胆固醇(LDL-C)水平。
药渡
探索小核酸药物的化学修饰奥秘
小核酸药物是一类基于RNA或DNA的基因沉默或基因激活技术,通过碱基互补配对原则特异性地与靶mRNA结合,调控基因表达,用于治疗包括遗传性疾病、病毒感染和癌症在内的多种疾病。 在小核酸药物的黄金时代,行业巨头Sarepta、Ionis和Alnylam正引领着创新的浪潮。 这三家公司以其卓越的研发实力和市场洞察力,形成了市场上的‘三巨头’格局。
智慧芽新药情报库
10亿美元!维亚生物投资孵化的药企与礼来达成小核酸药物开发合作
两家公司将应用HAYA的RNA引导基因调控平台来支持肥胖和相关代谢疾病的临床前药物研发工作。 两者将确定多个能够调控基因表达的RNA药物靶点,以治疗这些慢性疾病。 HAYA Therapeutics 是一家精准医疗公司,致力于开发可编程疗法,靶向不编码蛋白的调节性RNA ,以重新编程包括心血管疾病、代谢疾病和癌症在内多种疾病的病理细胞状态。
医麦客
>90%!瑞博生物全球首款FXI小核酸药物I期数据首次公布
RBD4059是瑞博生物基于RIBO-GalSTAR TM 肝靶向技术平台独立开发并拥有全球权益的 GalNAc偶联siRNA药物 ,通过抑制FXI和阻断内源性凝血途径的激活从而实现其抗凝血/抗血栓的作用。 与目前的抗血栓治疗方法相比,RBD4059作为siRNA药物具有更强效、长效且更低出血风险的优势。 值得一提的是, 这是全球首款靶向FXI的候选小核酸药物 。
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