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小核酸新药获FDA孤儿药与儿科罕见病双重认证，中美瑞康加速推进DMD治疗
2024年8月22日，中美瑞康（Ractigen Therapeutics）宣布其小激活RNA（saRNA）药物RAG-18获得美国FDA的孤儿药认证（ ODD）。 中美瑞康指出， 继 上个 月RAG-18获 得FDA儿科罕见 病药物资格认定（RPDD）之后，这一最新 认证进一步确立了RAG-18创新性治疗杜氏肌营养不良（DMD）和贝氏肌营养不良（BMD）的潜力。 杜氏肌营养不良症（DMD）是一种严重的X染色体隐性遗传病，由编码抗肌蛋白的DMD基因突变引起。
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