潜在"first-in-class"和“best-in-class”小分子抑制剂完成临床概念验证!
今日,Roivant在欧洲呼吸学会(ERS)大会上公布其之前从未揭露的潜在"first-in-class"和“best-in-class”肺动脉高压(PH)疗法mosliciguat。 在ATMOS临床1b期试验当中,mosliciguat完成概念验证, 该疗法可使PH患者的肺血管阻力(PVR)持续降低高达38%,具临床意义。 这次所公布的ATMOS研究是一项非随机、开放标签、剂量递增、概念验证的1b期试验,旨在评估18至80岁的PH患者,通过干粉吸入器(DPI)接受每日一次单剂量吸入mosliciguat的有效性、安全性、耐受性和药代动力学。
药明康德
癌症显著缓解!MET小分子抑制剂积极临床结果公布
冠科美博(Apollomics)今天公布其在研c-MET小分子抑制剂vebreltinib(APL-101)于临床2期试验SPARTA中,用以治疗非中枢神经系统(CNS) MET 融合实体瘤患者的积极初步临床数据。 这次所公布的关键 SPARTA 试验是一项全球性、多队列、单组、开放标签的 2 期研究,旨在评估 vebreltinib 对 MET 变异肿瘤的疗效和安全性。 截至 2024 年 7 月 31 日,该研究纳入了 14 名非 CNS MET 融合实体瘤患者。
药明康德
“first-in-class”小分子抑制剂进入3期临床,显著缓解罕见肾病
Vertex公司前不久宣布,inaxaplin(VX-147)已进入APOL1介导性肾脏疾病(APOL1-mediated kidney disease,AMKD)全球2/3期关键临床试验的3期,在标准护理的基础上,将每天一次口服45 mg与安慰剂进行比较。 该临床试验旨在评估inaxaplin对APOL1基因两种变异介导的蛋白尿性肾病患者的肾功能和蛋白尿的影响。 此外,该试验已扩大到包括10至17岁的AMKD青少年。
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