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Cell Stem Cell | 张楹团队利用先导编辑助力精准表位改造，破解免疫治疗在靶毒性难题
急性髓系白血病 （AML） 是一种发病率持续上升的恶性肿瘤，当前治疗方案主要是化疗联合异基因造血干细胞移植 （HSCT） ，但复发率高且复发后生存期短，亟需更有效的治疗手段来应对复发 【1】 。 免疫疗法，如嵌合抗原受体 （CAR） T 细胞和抗体药物偶联物 （ADC） 可以通过靶向癌细胞的分子靶标，清楚癌细胞。 然而由于健康的细胞也表达同样的分子靶标，被CAR-T杀伤和清除，导致严重的“在靶毒性”问题，免疫治疗AML临床失败 【2】 。
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