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"血癌"相关的结果
  • 基因疗法的动荡时刻

    基因疗法的动荡时刻
    近日发表的数据显示，在接受蓝鸟生物（Bluebird Bio）基因疗法Skysona（elivaldogene autotemcel）的67名儿童中，已有7名儿童被诊断出患有血癌。 其中，Skysona是蓝鸟生物研发的一款治疗早期脑肾上腺脑白质营养不良（CALD）的药物。 受治患儿中，自2022年6月以来已经新增了4例血癌患者，使得血癌病例总数增至7例，其中一名患者因癌症治疗的并发症去世。
    贝壳社
    血癌 基因疗法
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    1个月前
  • NEJM：300万美元的慢病毒基因疗法，导致多名患者出现血癌

    NEJM：300万美元的慢病毒基因疗法，导致多名患者出现血癌
    脑型肾上腺脑白质营养不良 （CALD） 是一种 严重的X-连锁肾上腺脑白质营养不良，这种罕见的 进行 性遗传性脑部疾病由 ABCD1 基因突变导致 饱和极长链脂肪酸 （ VLCFA ） 在体内 大量聚积， 引起中枢神经系统脱髓鞘和肾上腺皮质萎缩或发育不良，该疾病主要见于 年轻男孩 ，患者发病后 神经功能不可逆丧失，进而导致早期死亡。 2022年，美国FDA批准了蓝鸟公司 （bluebird bio） 的慢病毒基因疗法 e livaldogene autotemcel (eli-cel) 上市 ，用于减缓 4-17岁患有早期活动性CALD男性患者的疾病进展。 该疗法售价高达 300万美元 ，成为当时全世界最贵药物。
    药渡
    血癌 X连锁肾上腺脑白质营养不良 NEJM
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    1个月前
  • 蓝鸟生物基因疗法安全性风波：7名儿童患血癌事件解析

    蓝鸟生物基因疗法安全性风波：7名儿童患血癌事件解析
    事件背景：Skysona疗法及其治疗原理。 Skysona是一种针对罕见神经退行性疾病——脑肾上腺脑白质营养不良症（CALD）的基因疗法。 CALD是一种由ABCD1基因突变引起的疾病，导致极长链脂肪酸在体内异常积累，进而引发脑白质的病变和肾上腺皮质的萎缩。
    药时空
    血癌 神经退行性疾病 脑白质营养不良
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    1个月前
  • NEJM：300万美元的慢病毒基因疗法，导致多名患者出现血癌

    NEJM：300万美元的慢病毒基因疗法，导致多名患者出现血癌
    脑型肾上腺脑白质营养不良 （CALD） 是一种严重的X-连锁肾上腺脑白质营养不良，这种罕见的 进行 性遗传性脑部疾病由 ABCD1 基因突变导致饱和极长链脂肪酸 （VLCFA） 在体内大量聚积，引起中枢神经系统脱髓鞘和肾上腺皮质萎缩或发育不良，该疾病主要见于 年轻男孩 ，患者发病后 神经功能不可逆丧失，进而导致早期死亡。 2022年，美国FDA批准了蓝鸟公司 （bluebird bio） 的慢病毒基因疗法 e livaldogene autotemcel (eli-cel) 上市 ，用于减缓 4-17岁患有早期活动性CALD男性患者的疾病进展。 该疗法售价高达 300万美元 ，成为当时全世界最贵药物。
    药时空
    血癌 X连锁肾上腺脑白质营养不良 NEJM
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    1个月前
  • NEJM：300万美元的慢病毒基因疗法，导致多名患者出现血癌

    NEJM：300万美元的慢病毒基因疗法，导致多名患者出现血癌
    脑型肾上腺脑白质营养不良 （CALD） 是一种 严重的X-连锁肾上腺脑白质营养不良，这种罕见的 进行性遗传性脑部疾病由 ABCD1 基因突变导致 饱和极长链脂肪酸 （ VLCFA ） 在体内 大量聚积， 引起中枢神经系统脱髓鞘和肾上腺皮质萎缩或发育不良，该疾病主要见于 年轻男孩，患者发病后神经功能不可逆丧失，进而导致早期死亡。 该疗法售价高达 300万美元 ，成为当时全世界最贵药物。 eli-cel 疗法使用蓝鸟生物开发的 Lenti-D慢病毒载体在体外向患者的自体 CD34 + 造血干细胞转 导 ABCD1 基因，然后再输回到患者体内以产生ALD蛋白，促进VLCFA的分解从而阻止疾病进展。
    药时代
    ABCD1 血癌 X连锁肾上腺脑白质营养不良
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    1个月前
  • 蓝鸟坠落！7名接受Bluebird bio基因疗法的儿童患上血癌

    蓝鸟坠落！7名接受Bluebird bio基因疗法的儿童患上血癌
    蓝鸟生物(Bluebird Bio)，这家昔日市值一度触摸到300亿美元的基因疗法独角兽， 如今市值已经只有不到1亿美元了， 距离巅峰只剩下不足 0.5 % 。 近期的导火索 归咎于 周三在《新英格兰医学杂志》上发表的一项最 新研究。 这意味着自 2022 年 6 月以来，又有四名患者 患上了血癌。
    药研网
    血癌 蓝鸟
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    1个月前
  • 快进快出？每年几十亿美元的无效药物怎么破？

    快进快出？每年几十亿美元的无效药物怎么破？
    一款年销量4亿美元的肌萎缩侧索硬化症（ALS）药物被分析师戏谑为“疗效不如薄荷糖”；一款销售量接近8.5亿美元的血癌药物不仅因为不具疗效被勒令撤市，还在几年前因为安全问题导致患者死亡。 这只是捭阖医药领域的无效药物的两个缩影而已。 据报道，2014 年以来未通过上市后验证性研究的加速批准药物，以及在美国撤市的药物，其全球销售额总计至少达到36亿美元。
    CPHI制药在线
    肌萎缩侧索硬化症 血癌
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    3个月前
  • 美国FDA暂停吉利德血癌药物研究

    美国FDA暂停吉利德血癌药物研究
    近期据药融云数据库，吉利德（纳斯达克股票代码：GILD）宣布，美国食品和药物管理局 (FDA) 暂停了其针对急性髓系白血病药物Magrolimab 的临床研究。
    摩熵医药（原药融云）
    血癌 吉利德 FDA
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    1年前