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  • 股价飙升605%！弃品变王炸！谁接手了阿斯利康的未竟之作？

    股价飙升605%！弃品变王炸！谁接手了阿斯利康的未竟之作？
    10月24日，Monopar Therapeutics从阿斯利康罕见病产品线中“回收”了已终止的管线 ALXN-1840（四硫钼酸双胆碱） 。 该药物是一种用于治疗 威尔逊病 的候选药物，Alexion（现为阿斯利康的子公司）曾在六年前以 8.55 亿美元的价格收购了该药物，但最终因为2项2期临床失败而放弃。 威尔逊病是一种罕见的渐进性遗传病，患者体内清除过量铜的途径受到损害。
    求实药社
    威尔逊病
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    4周前
  • 凌意生物AAV基因药物治疗肝豆状核变性成人患者临床研究启动

    凌意生物AAV基因药物治疗肝豆状核变性成人患者临床研究启动
    近日，“一项评估LY-M003注射液治疗肝豆状核变性成人患者的安全性、耐受性和有效性的前瞻性、单中心、开放、单臂、单次给药的临床研究”在浙江大学医学院附属第一医院（以下简称“浙医一院”）启动，该项目由消化内科学科带头人虞朝辉教授作为主要研究者。 肝豆状核变性（WD），又称威尔逊病，是一种罕见的常染色体隐性遗传代谢障碍性疾病，因位于13号染色体长臂（13q14.3)上的铜转运ATP酶β（ATP7B）基因突变导致铜转运能力障碍，从而引起铜离子在在肝脏、大脑和肾脏等多器官中积累而导致器官受累。 基因治疗作为一种新兴治疗手段，有望通过一次给药，从根本上长期改善肝豆状核变性的疾病症状。
    细胞与基因治疗领域
    ATP7B 威尔逊病 AAV
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    2个月前