股价飙升605%!弃品变王炸!谁接手了阿斯利康的未竟之作?
10月24日,Monopar Therapeutics从阿斯利康罕见病产品线中“回收”了已终止的管线 ALXN-1840(四硫钼酸双胆碱) 。 该药物是一种用于治疗 威尔逊病 的候选药物,Alexion(现为阿斯利康的子公司)曾在六年前以 8.55 亿美元的价格收购了该药物,但最终因为2项2期临床失败而放弃。 威尔逊病是一种罕见的渐进性遗传病,患者体内清除过量铜的途径受到损害。
求实药社
凌意生物AAV基因药物治疗肝豆状核变性成人患者临床研究启动
近日,“一项评估LY-M003注射液治疗肝豆状核变性成人患者的安全性、耐受性和有效性的前瞻性、单中心、开放、单臂、单次给药的临床研究”在浙江大学医学院附属第一医院(以下简称“浙医一院”)启动,该项目由消化内科学科带头人虞朝辉教授作为主要研究者。 肝豆状核变性(WD),又称威尔逊病,是一种罕见的常染色体隐性遗传代谢障碍性疾病,因位于13号染色体长臂(13q14.3)上的铜转运ATP酶β(ATP7B)基因突变导致铜转运能力障碍,从而引起铜离子在在肝脏、大脑和肾脏等多器官中积累而导致器官受累。 基因治疗作为一种新兴治疗手段,有望通过一次给药,从根本上长期改善肝豆状核变性的疾病症状。
细胞与基因治疗领域