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"天使综合征"相关的结果
  • 治疗天使综合征，Ionis宣布ASO疗法2期临床积极结果

    治疗天使综合征，Ionis宣布ASO疗法2期临床积极结果
    据披露结果显示， Ionis在研ASO疗法ION582可以持续改善患者的沟通、认知和运动功能，高达97%接受中、高剂量患者的整体AS症状获得缓解 。 AS是一种 严重的罕见神经发育障碍，是由于患者来自母体的UBE3A等位基因功能丧失或突变引起 。 ION582是一款 通过脊椎穿刺鞘内给药的在研ASO疗法 ，旨在抑制UBE3A反义转录本（UBE3A-ATS）的表达，并激活来自父体的 UBE3A 等位基因，从而增加大脑中UBE3A蛋白的产生，为AS的潜在疗法。
    医麦客
    UBE3A 天使综合征 ASO
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    3个月前
  • 停止临床开发，罗氏退出天使综合征ASO疗法竞赛！

    停止临床开发，罗氏退出天使综合征ASO疗法竞赛！
    近日，罗氏在查看Rugonerse早期疗效数据后退出开发治疗天使综合征的反义寡核苷酸（ASO）的竞赛。目前天使综合征ASO疗法赛道上Biogen、Ionis和Ultragenyx正在继续推进药物。
    细胞基因治疗前沿
    罗氏 天使综合征 ASO疗法
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    1年前