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  • 重磅 | 中眸医疗突破性光遗传学疗法药物ZM-02荣获美国FDA孤儿药资格认定，助力视网膜色素变性患者治疗

    重磅 | 中眸医疗突破性光遗传学疗法药物ZM-02荣获美国FDA孤儿药资格认定，助力视网膜色素变性患者治疗
    【中国/美国加利福尼亚州 ——2024 年 1 1 月 1 日】 —— 专注于眼科广谱性创新药物开发、处于临床研究阶段的生物技术公司中眸医疗 ( 武汉 ) 科技有限公司 ( 简称 “ 中眸医疗 ”) —— 今日宣布其 ZM-02 光遗传疗法获得美国食品药品监督管理局 (FDA) 的孤儿药资格认定 (ODD) ，用于治疗无特定基因突变限制的视网膜色素变性 (Retinitis Pigmentosa, RP) 患者。 ZM-02 是中眸医疗首创的光遗传 学基因治疗药物 ，通过将一种新型光敏蛋白基因引入视网膜细胞来转换光信号，从而恢复视力。 “ 非常高兴 ZM-02 能获得美国 FDA 授予的孤儿药资格认定，这是一种我们自主开发针对视网膜色素变性的光遗传基因疗法，这是一种无法治愈的遗传性疾病。
    细胞与基因治疗领域
    视网膜色素变性 FDA孤儿药
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    3周前