北京协和医院启动RDH12相关视网膜病变基因治疗临床研究
近日,由北京协和医院眼科睢瑞芳教授团队主导研发的PUMCH-E101注射液临床研究启动,评估玻璃体腔注射给药对RDH12基因变异相关的视网膜疾病患者的安全性、耐受性和初步有效性。 睢瑞芳教授团队曾报道了RDH12基因突变相关视网膜病变的基因突变谱和临床表现,是世界范围内样本量最大的研究,但是目前国内外均没有针对该病的有效治疗手段,“等待失明”似乎已成为患者可预见的命运。 PUMCH-E101是由北京协和医院自主研发的基因治疗药物,以AAV.IVT18作为载体,携带经过密码子优化的RDH12编码序列 。
细胞与基因治疗领域