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  • 药谷药闻 | 朗昇生物LX101注射液被CDE拟纳入突破性治疗品种

    药谷药闻 | 朗昇生物LX101注射液被CDE拟纳入突破性治疗品种
    RPE65 基因突变引起的遗传性视网膜变性 (IRD) ，是一种 致盲性眼科遗传疾病 ，通常在婴幼儿期就开始发病，视网膜和视觉功能逐步退化。 几乎所有患者最终都会发展为完全失明，传统治疗方案对此束手无策。 LX101注射液是一款以重组AAV基因载体 (rAAV) 为载体的基因疗法物， 在特定遗传疾病的治疗策略中可以减缓甚至停止光感受器退化的过程，保留与中央视觉功能有关的视锥细胞，甚至替换丢失的细胞从而提升患者的视觉功能，是眼科基因治疗的关键策略。
    张江药谷
    RPE65 视网膜变性 失明
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    3个月前
  • 重磅，这款罕见病领域潜在的首款药物拟纳入突破性治疗品种 | 基因疗法

    重磅，这款罕见病领域潜在的首款药物拟纳入突破性治疗品种 | 基因疗法
    RPE65 基因突变引起的遗传性视网膜变性 (IRD) ，是一种 致盲性眼科遗传疾病 ，通常在婴幼儿期就开始发病，视网膜和视觉功能逐步退化。 几乎所有患者最终都会发展为完全失明，传统治疗方案对此束手无策。 用于治疗RPE65双等位基因突变相关的遗传性视网膜变性（IRD）患者。
    上海市生物医药科技发展中心
    RPE65 视网膜变性 罕见病
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    3个月前