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    真知不罕见 | 解码Zolgensma：从基因治疗到SMA患者的新希望
    脊髓性肌萎缩（Spinal Muscular Atrophy, SMA）是一种常染色体隐性遗传病，主要影响婴儿和儿童。 大多数SMA患者的SMN1基因发生了突变，导致他们体内缺乏一种叫做运动神经元存活蛋白（SMN蛋白）的重要蛋白质。 到目前为止，全球有3款SMA疗法获批， 《诺西那生纳如何治疗SMA》 一文已经详细介绍了基于反义寡核苷酸药物（Antisense Oligonucleotides, ASO）的治疗方法，本文则聚焦曾被称为“史上最贵药物”的基因疗法Zolgensma，看它是如何帮助SMA患者的。
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    SMN1 spinal muscular atro 基因治疗
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    3个月前