因诺惟康IVB105获得儿科罕见病药物资格认定:光遗传学治疗眼睛失明
2024 年 9 月 13 日,因诺惟康 IVB105 注射液获得美国食品药品监督管理局 (FDA) 授予的儿科罕见病药物资格认定( RPDD ),是因诺惟康第二款自主研发并获得 RPDD 的基因治疗药物。 IVB105 是在因诺惟康自主研发的新型 AAV 载体基础上开发的一款的光遗传学基因治疗药物。 RPDD 是针对美国18岁以下患者人数少于20万的儿科罕见病药物资格认定。
INNOVEC
药谷药闻 | 朗昇生物LX101注射液被CDE拟纳入突破性治疗品种
RPE65 基因突变引起的遗传性视网膜变性 (IRD) ,是一种 致盲性眼科遗传疾病 ,通常在婴幼儿期就开始发病,视网膜和视觉功能逐步退化。 几乎所有患者最终都会发展为完全失明,传统治疗方案对此束手无策。 LX101注射液是一款以重组AAV基因载体 (rAAV) 为载体的基因疗法物, 在特定遗传疾病的治疗策略中可以减缓甚至停止光感受器退化的过程,保留与中央视觉功能有关的视锥细胞,甚至替换丢失的细胞从而提升患者的视觉功能,是眼科基因治疗的关键策略。
张江药谷
贝达药业EYP-1901玻璃体内植入剂wAMD适应症获批开展临床试验
7月12日,贝达药业与EyePoint Pharmaceuticals, Inc.合作开发的EYP-1901玻璃体内植入剂获得国家药品监督管理局签发的药物临床试验批准通知书,拟用于治疗既往接受过抗血管内皮生长因子(VEGF)玻璃体内注射的湿性(新生血管性)年龄相关性黄斑变性(wAMD)患者。 wAMD患者因异常血管侵入眼部黄斑区导致视力受损甚至失明,是老年人群低视力乃至失明的主要原因。 EYP-1901通过抑制血管内皮生长因子受体(VEGFR)、血小板衍化生长因子受体(PDGFR)的功能,进而抑制眼部新生血管的形成,降低新生血管的通透性,减少血管渗漏。
贝达药业