为满足国内6岁以上多动症儿童患者对于适合儿童剂型药物的迫切需求，盐酸哌甲酯干混悬剂在国内获得了优先审评，并于2023年12月获批，今年10月正式供应。 近日，国家儿童医学中心、上海交通大学医学院附属上海儿童医学中心发育行为儿科开出了国内首张盐酸哌甲酯干混悬剂处方，标志着今后多动症患儿的药物治疗迎来了更为个体化和精准化的新时代。 多动症，又称注意缺陷多动障碍，是一种起病于儿童时期，以与年龄水平不相称的注意缺陷、行为多动和情绪冲动为主要表现的神经发育障碍。

近日，一项 “评价LY-M001注射液单次静脉输注I型戈谢病青少年患儿中的安全性和有效性的前瞻性、单中心、开放、单臂临床研究” 在国家儿童医学中心、上海交通大学医学院附属上海儿童医学中心顺利开展并取得疗效。 本项目由内分泌遗传代谢科、临床研究病区王秀敏教授作为主要研究者发起，由内分泌遗传代谢科、临床研究病区、血液肿瘤科、放射科等多学科团队共同参与。 这也是全球首例接受基因治疗的I型戈谢病青少年患者。

近日，一项 《评价LY-M001注射液单次静脉输注I型戈谢病青少年患儿中的安全性和有效性的前瞻性、单中心、开放、单臂临床研究》 在国家儿童医学中心、上海交通大学医学院附属上海儿童医学中心顺利开展并取得疗效。 本项目由内分泌遗传代谢科、临床研究病区主任王秀敏作为主要研究者发起，由内分泌遗传代谢科、临床研究病区、血液肿瘤科、放射科等多学科团队共同参与。 这也是全球首例接受基因治疗的I型戈谢病青少年患者。

近期，欧洲儿童青少年精神病学临床期刊《 European Journal of Child&Adolescent Psychiatry 》（JCR一区，IF 6）在线发表国家儿童医学中心（上海）、上海交通大学医学院附属上海儿童医学中心发育行为儿科临床研究成果“ Periaqueductal gray subregions connectivity and its association with micturition desire-awakening function ”（ 中脑导水管周围灰质亚区神经连接关联尿意-觉醒功能）， 在国际上首次确立了“尿意-觉醒（micturition desire-awakening，MDA）”功能障碍为儿童原发性夜间遗尿症（PNE）的核心发病机制，并提出MDA医学术语及缩写以及概念、内涵、发育进程，并通过对我院173例不同MDA功能发展水平的儿童进行功能磁共振（fMRI）大脑研究，深入解析和理解MDA功能发展的脑神经机制。 本研究明确了MDA与传统觉醒障碍概念截然不同的特点，并在国际上首次通过细致的临床观察记录提出MDA功能发育的多个阶段，并以实证性的脑功能研究揭示MDA功

近期，国家儿童医学中心（上海）、上海交通大学医学院附属上海儿童医学中心多学科合作，成功完成2例难治性狼疮的CAR-T细胞治疗，目前患儿已实现完全停药且病情稳定。 CAR-T治疗有望为难治性狼疮患者群体带来更多福音。 12岁的晴晴被确诊为系统性红斑狼疮和狼疮性肾炎（IV型），病程中反复发热、关节肿痛、全身浮肿和尿量减少让孩子备受折磨。

近期，国家儿童医学中心（上海）、上海交通大学医学院附属上海儿童医学中心多学科合作，成功完成2例难治性狼疮的CAR-T细胞治疗，目前患儿已实现完全停药且病情稳定。 CAR-T治疗有望为难治性狼疮患者群体带来更多福音。 12岁的晴晴被确诊为系统性红斑狼疮和狼疮性肾炎（IV型），病程中反复发热、关节肿痛、全身浮肿和尿量减少让孩子备受折磨。

成为医麦优品会员，免费参展2025IBIEXPO。 2024年8月20日。 CAR-T治疗有望为难治性狼疮患者群体带来更多福音。

近期，国家儿童医学中心（上海）、上海交通大学医学院附属上海儿童医学中心多学科合作，成功完成2例难治性狼疮的CAR-T细胞治疗，目前患儿已实现完全停药且病情稳定。 CAR-T治疗有望为难治性狼疮患者群体带来更多福音。 虽然她积极接受了各种药物治疗，包括大剂量甲泼尼龙、强的松、环磷酰胺、吗替麦考酚酯、他克莫司、羟氯喹、贝利尤单抗等，但蛋白尿控制并不理想。