大涨70%!microRNA疗法biotech融资1亿美元
2024年3月12日, Regulus Therapeutics(纳斯达克股票代码:RGLS),一家专注于发现和开发以microRNAs为靶点的创新药物的生物制药公司,宣布已就向某些机构投资者和其他合格投资者进行私募签订了最终证券购买协议。
细胞基因治疗前沿
创新药奇缺领域:这种罕见肾病将迎来重磅新药!
受政策、市场、技术等多方面因素影响,近年来,罕见疾病从过去企业避之不及的冷门领域成为如今的兵家必争之地。Travere正在开发的Sparsentan,目前被开发用于治疗IgA肾病(IgAN)以及局灶节段硬化性肾小球肾炎(FSGS),有望遏制疾病进展,填补治疗空白。
药融圈
II期试验结果未达预期 Alexion终止罕见肾病研发计划
2019年10月,Alexion Pharmaceuticals以9.3亿美元现金收购了Achillon Pharmaceuticals,获得了后者旗下口服小分子D因子抑制剂(ALXN2040)的开发权,拟用于阵发性夜间血红蛋白尿(PNH)和C3肾小球病(C3G)。然而在上周,Alexion表示将终止ALXN2040的研发工作。
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